Acurx Pharmaceuticals, C. difficile 감염 치료를 위한 Ibezapolstat 3상 임상시험 진행

Acurx Pharmaceuticals가 FDA와 유럽의약품청(EMA)의 최종 규제 지침에 따라 C. difficile 감염(CDI) 환자 치료를 위한 주요 항생제 후보 물질 ibezapolstat를 국제 3상 임상시험으로 진행한다. 회사는 또한 재발성 CDI를 위한 새로운 임상시험 프로그램을 시작했고, 새로운 DNA 중합효소 IIIC 억제제의 작용 메커니즘을 상세히 보여주는 과학 연구 결과를 발표했다.

Acurx는 광범위한 CDI 환자 집단을 대상으로 하는 자사 임상 프로그램이 3상 국제 핵심 임상시험으로 진행할 준비가 되었다고 발표했다. EMA와 FDA 모두 계획된 임상시험의 열등하지 않음(non-inferiority) 연구 설계 요소, 환자 집단, 1차 및 2차 유효성 평가변수, 그리고 등록 안전성 데이터베이스 규모를 확인하는 최종 조언을 제공했다. EMA의 과학적 조언은 임상, 비임상, 그리고 CMC(화학·제조·관리) 정보 패키지가 3상 프로그램의 진행을 지원하며, 성공할 경우 유럽 규제 기관 승인을 위한 마케팅 승인 신청(MAA) 제출도 지원한다고 확인했다. EMA에 제출된 정보 패키지에는 1:1 무작위 배정 열등하지 않음(non-inferiority) 방식으로 설계된 반코마이신과의 비교를 목표로 하는 두 건의 계획된 국제 3상 임상시험 세부 사항이 포함되어 있었다.

회사는 최근 재발성 CDI(rCDI) 환자를 대상으로 하는 임상시험 프로그램의 시작을 발표했다. 이 새로운 프로그램은 과거 12개월 내 최소 3회 이상의 발병 경과가 있는 다중 재발성 CDI 환자를 대상으로 하는 공개 탐색 임상시험으로 시작된다. 이 20명 환자 대상 임상시험 결과는 rCDI 적응증에 대한 계획된 활성 대조 3상 등록 임상시험에 반영될 것이다. Ibezapolstat의 2상 결과는 26명의 환자에서 96%의 임상 치료율을 보여주었으며, 장내 마이크로바이옴을 보존하면서 환자에서 재발이 없었다. Acurx는 FDA의 제한된 인구 경로(Limited Population Pathway for Antibacterial and Antifungal Drugs) 지침에 따라 rCDI 치료 및 예방에 대한 FDA 승인을 요청할 계획이다.

회사는 라이덴대학교 의학센터(LUMC)와의 협력을 통해 도출된 과학 연구 결과도 발표했다. 고해상도 냉동전자현미경(cryo-electron microscopy)은 Gram 양성 DNA 중합효소 IIIC(pol IIIC)의 결합 부위와 관련된 ibezapolstat의 구조를 3.2Å로 규명했다. 이 중합효소의 활성 부위는 220종 이상의 Gram 양성 종에서 보존되어 있어 광범위한 임상적 유용성을 시사한다. 과학 저널 Nature Communications에는 이 협력을 통한 연구 결과가 게재되었으며, 이 연구는 DNA pol IIIC 억제제가 표적에 결합한 구조를 처음으로 밝혀냈다.

Ibezapolstat는 Gram 양성 선택적 스펙트럼(GPSS®) 항균제로 개발 중인 새로운 경구 항생제이다. Acurx가 세균 감염 치료를 위해 개발 중인 새로운 DNA 중합효소 IIIC 억제제 클래스의 첫 번째 약물이다. C. difficile은 포함하되 다른 Firmicutes 및 중요한 Actinobacteria 문은 보존하는 항생제의 독특한 작용 스펙트럼은 건강한 장내 마이크로바이옴 유지에 기여하는 것으로 보인다. Ibezapolstat는 CDI 환자 치료를 위한 적격 감염성 질환 제품(QIDP)으로 FDA에 지정되었으며 "신속 승인(Fast Track)" 지정을 받았다. CDC는 CDI 치료를 위한 새로운 항생제의 필요성을 강조하며 C. difficile을 긴급 위협으로 지정했다.

회사의 비임상 파이프라인에는 급성 세균성 피부 및 피부 구조 감염(ABSSSI) 치료를 위한 경구 후보 물질 개발이 포함되어 있으며, 흡입 탄疽에 대한 노출 후 예방을 위한 개발 프로그램도 병행하여 계획되고 있다. 연구개발(R&D) 파이프라인에는 Clostridioides difficile, 메티실린 내성 황색포도상구균(MRSA), 반코마이cin 내성 장구균(VRE), 및 약물 내성 폐렴사슬구균(DRSP)을 포함하는 Gram 양성 세균을 표적으로 하는 항생제 후보 물질이 포함되어 있다. 2026년 2월, 미국특허청(USPTO)은 조성물 및 용 방법을 포함하는 회사의 Pol IIIC 억제제에 대한 새로운 특허를 부여했으며, 미국 특허 규칙에 따라 연장이 가능한 2039년 12월까지 유효하다.

2025년 12월 31일로 종료된 전체 연도 및 4분기 동안 회사는 760만 달러의 현금으로 분기를 마감했으며, 이는 2024년 12월 31일 기준 370만 달러에서 증가한 수치이다. 4분기 동안 회사는 주식 신용 한도(Equity Line of Credit) 하 매입을 통해 약 150만 달러의 총 수익을 조달했으며, 전체 연도 동안 총 수익은 약 400만 달러에 달했다. 2025년 10월, 회사는 170,068주의 Series F 워런트 행사로부터 약 140만 달러의 총 수익을 받았다.