FDA genehmigt Abbiskos FGFR-Inhibitor für Achondroplasie während BridgeBio Phase-3-Erfolg meldet

Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat den Investigational New Drug-Antrag für ABSK061, einen hochselektiven kleinen Molekül-FGFR2/3-Inhibitor, zur Behandlung von Kindern mit Achondroplasie genehmigt. Diese regulatorische Genehmigung erfolgt, während BridgeBio Pharma positive Topline-Ergebnisse aus PROPEL 3, seiner globalen Phase-3-Pivotstudie mit oralem Infigratinib bei Kindern mit derselben genetischen Erkrankung, bekannt gibt.

ABSK061 wird derzeit in einer Phase-II-Studie für Achondroplasie evaluiert, und im Dezember 2025 dosierte die Studie ihren ersten Patienten in China. Vorläufige Daten werden voraussichtlich in der zweiten Hälfte 2026 berichtet. Als wichtiger Teil der globalen Entwicklungsstrategie für ABSK061 plant Abbisko, US-Patienten in die Phase-II-Studie aufzunehmen, um die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von ABSK061 zur Behandlung von Achondroplasie weiter zu evaluieren.

BridgeBios PROPEL 3 war eine einjährige, globale, 2:1 randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie, die Kinder im Alter von 3 bis <18 Jahren mit offenen Wachstumsfugen evaluierte. Im bisher breitesten untersuchten Altersbereich hat oraler Infigratinib die höchste und signifikanteste Verbesserung der annualisierten Wachstumsgeschwindigkeit gezeigt, zusammen mit der ersten statistisch signifikanten Verbesserung der Körperproportionalität bei Kindern im Alter von 3 bis 8 Jahren, die für jede für diese Erkrankung zugelassene oder in Entwicklung befindliche Therapie berichtet wurde. Es wurden keine therapiebedingten Abbruche oder schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse gemeldet, und Nebenwirkungen waren mild und vorübergehend.

Achondroplasie ist eine seltene autosomal-genetische Erkrankung, die schwere Wachstums- und Entwicklungsstörungen verursacht. Die Forschung hat gezeigt, dass die Pathogenese der Achondroplasie durch eine abnormale Aktivierung des Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptors 3 (FGFR3) verursacht wird, die durch FGFR3-Genmutationen ausgelöst wird und die normale enchondrale Ossifikation unterdrückt. Gezielte Inhibitoren bieten das Potenzial, präzisere und wirksamere Behandlungsoptionen für Achondroplasie-Patienten zu liefern.

ABSK061, unabhängig von Abbisko Therapeutics entwickelt, ist ein hochpotenter und selektiver kleiner Molekül-FGFR2/3-Inhibitor. Es hat in präklinischen Studien eine robuste Zielinhibitionsaktivität, günstige pharmakokinetische Eigenschaften und ein vielversprechendes Sicherheitsprofil gezeigt. Seine orale Verabreichung bietet signifikante Vorteile in Bezug auf Bequemlichkeit und Therapietreue – insbesondere für pädiatrische Patienten – und positioniert ABSK061 als potenziell wertvollen therapeutischen Kandidaten für Kinder und Jugendliche mit Achondroplasie.

BridgeBios CEO verwies auf die "letzten drei Phase-III-Studien" des Unternehmens und nannte positive Phase-3-Ergebnisse bei ADH1, LGMD2I und Achondroplasie, die seiner Aussage nach "alle Erwartungen erfüllten oder übertrafen". Für Achondroplasie speziell verwies das Unternehmen auf frühere Marktforschung, die einen potenziellen Präferenzanteil von 65% nahelegt, während einige Key Opinion Leaders höhere Werte vorgeschlagen haben. Die derzeitige Marktdurchdringung liegt bei etwa 25%, und Marktforschung deutet darauf hin, dass etwa 35% der US-Patienten möglicherweise nadelphobisch sind, was die orale Option als potenziellen Treiber zur Erweiterung des adressierbaren Marktes und zur Gewinnung von Marktanteilen basierend auf Wirksamkeit, Sicherheit und Bequemlichkeit darstellt.