FDA aprova inibidor de FGFR da Abbisko para acondroplasia enquanto BridgeBio relata sucesso na Fase 3
A FDA aprovou a aplicação IND da Abbisko Therapeutics para ABSK061, um inibidor oral de FGFR2/3 para acondroplasia, enquanto a BridgeBio relata resultados positivos da Fase 3 para seu infigratinib oral na mesma condição. Ambas as empresas estão avançando com terapias orais que visam a superatividade do FGFR3 neste distúrbio genético de crescimento.
A Food and Drug Administration dos EUA aprovou a aplicação de Novo Medicamento em Investigação para ABSK061, um inibidor de molécula pequena altamente seletivo de FGFR2/3, para o tratamento de crianças com acondroplasia. Esta aprovação regulatória ocorre enquanto a BridgeBio Pharma anuncia resultados positivos de linha superior do PROPEL 3, seu estudo pivotal global de Fase 3 do infigratinib oral em crianças com a mesma condição genética.
O ABSK061 está atualmente sendo avaliado em um ensaio clínico de Fase II para acondroplasia, e em dezembro de 2025, o estudo administrou sua primeira dose a um paciente na China. Dados preliminares devem ser relatados no segundo semestre de 2026. Como parte importante da estratégia de desenvolvimento global para o ABSK061, a Abbisko planeja incluir pacientes dos EUA no estudo de Fase II para avaliar ainda mais a segurança, tolerabilidade e eficácia do ABSK061 para o tratamento da acondroplasia.
O PROPEL 3 da BridgeBio foi um estudo de um ano, global, randomizado 2:1, duplo-cego e controlado por placebo, avaliando crianças de 3 a <18 anos com placas de crescimento abertas. Na faixa etária mais ampla estudada até o momento, o infigratinib oral demonstrou a maior e mais significativa melhora na velocidade de crescimento anualizada, juntamente com a primeira melhora estatisticamente significativa na proporcionalidade corporal, em crianças de 3 a 8 anos, relatada para qualquer terapia aprovada ou em desenvolvimento para esta condição. Não foram relatadas descontinuações relacionadas ao medicamento ou eventos adversos graves, e os efeitos colaterais foram leves e transitórios.
A acondroplasia é um distúrbio genético autossômico raro que causa graves comprometimentos de crescimento e desenvolvimento. Pesquisas mostraram que a patogênese da acondroplasia é impulsionada pela ativação aberrante do Receptor 3 do Fator de Crescimento de Fibroblastos (FGFR3) causada por mutações no gene FGFR3, que suprimem a ossificação endocondral normal. Inibidores direcionados oferecem o potencial de fornecer opções de tratamento mais precisas e eficazes para pacientes com acondroplasia.
O ABSK061, desenvolvido independentemente pela Abbisko Therapeutics, é um inibidor de molécula pequena altamente potente e seletivo de FGFR2/3. Ele demonstrou robusta atividade inibitória do alvo, propriedades farmacocinéticas favoráveis e um perfil de segurança promissor em estudos pré-clínicos. Sua administração oral oferece vantagens significativas em termos de conveniência e adesão ao tratamento—particularmente para pacientes pediátricos—e posiciona o ABSK061 como um candidato terapêutico potencialmente valioso para crianças e adolescentes com acondroplasia.
O CEO da BridgeBio apontou para os "últimos três estudos de fase três" da empresa, citando resultados positivos da Fase 3 em ADH1, LGMD2I e acondroplasia, que ele disse "todos atenderam ou superaram" as expectativas. Para a acondroplasia especificamente, a empresa referenciou pesquisas de mercado anteriores sugerindo uma participação potencial de preferência de 65%, enquanto observou que alguns líderes de opinião sugeriram valores mais altos. A penetração atual no mercado é de aproximadamente 25%, e pesquisas de mercado indicam que cerca de 35% dos pacientes nos EUA podem ter fobia de agulhas, enquadrando a opção oral como um potencial impulsionador para expandir o mercado endereçável e ganhar participação com base em eficácia, segurança e conveniência.