FDAがアビスコの軟骨無形成症FGFR阻害剤を承認、ブリッジバイオは第3相試験で成功を報告
FDAはアビスコ・セラピューティクスのABSK061（軟骨無形成症向け経口FGFR2/3阻害剤）のIND申請を承認した。一方、ブリッジバイオは同じ疾患に対する経口infigratinibの第3相試験で良好な結果を報告した。両社ともこの遺伝性成長障害におけるFGFR3の過剰活性化を標的とする経口治療薬を開発中だ。
米国食品医薬品局（FDA）は、軟骨無形成症患児の治療を目的とした高選択性低分子FGFR2/3阻害剤ABSK061の治験薬申請（IND）を承認した。この規制上の承認は、ブリッジバイオ・ファーマが同じ遺伝性疾患を持つ小児を対象とした経口infigratinibのグローバル第3相決定的試験PROPEL 3の良好な主要結果を発表したタイミングで行われた。
ABSK061は現在、軟骨無形成症の第II相臨床試験で評価されており、2025年12月に中国で初めて患者への投与が行われた。予備データは2026年後半に報告される予定だ。ABSK061のグローバル開発戦略の重要な一環として、アビスコは米国の患者を第II相試験に登録し、軟骨無形成症治療におけるABSK061の安全性、忍容性、有効性をさらに評価する計画だ。
ブリッジバイオのPROPEL 3は、成長板が開いている3歳から18歳未満の小児を対象とした1年間のグローバルな2:1無作為化二重盲検プラセボ対照試験だった。これまでに研究された最も広い年齢層において、経口infigratinibは3歳から8歳の小児において、この疾患に対して承認済みまたは開発中のどの治療法よりも最高で最も有意な年間成長速度の改善と、体の均整における初の統計的有意な改善を示した。薬剤関連の中止や重篤な有害事象は報告されておらず、副作用は軽度で一過性だった。
軟骨無形成症は、重度の成長および発達障害を引き起こす稀な常染色体優性遺伝性疾患だ。研究により、軟骨無形成症の病因はFGFR3遺伝子変異によって引き起こされる線維芽細胞増殖因子受容体3（FGFR3）の異常な活性化によって駆動され、正常な軟骨内骨化を抑制することが示されている。標的阻害剤は、軟骨無形成症患者に対してより正確で効果的な治療選択肢を提供する可能性がある。
アビスコ・セラピューティクスが独自に開発したABSK061は、強力で選択性の高い低分子FGFR2/3阻害剤だ。前臨床試験では、強力な標的阻害活性、良好な薬物動態特性、有望な安全性プロファイルが実証されている。経口投与は、特に小児患者にとって利便性と治療遵守率の面で大きな利点を提供し、軟骨無形成症の小児および思春期患者にとって潜在的に価値のある治療候補としてABSK061を位置づけている。
ブリッジバイオのCEOは、同社の「過去3つの第3相試験」を挙げ、ADH1、LGMD2I、軟骨無形成症における良好な第3相試験結果は「すべて期待を満たすか上回った」と述べた。軟骨無形成症に関しては、同社は事前の市場調査で潜在的な選好シェアが65%であることを示唆している一方、一部の主要意見リーダーはより高い数値を示唆していると指摘した。現在の市場浸透率は約25%であり、市場調査によると米国患者の約35%が注射恐怖症である可能性があり、経口選択肢はアドレス可能市場を拡大し、有効性、安全性、利便性に基づいてシェアを獲得する潜在的な推進力として位置づけられている。