FDA批准和记黄埔FGFR抑制剂用于软骨发育不全治疗，BridgeBio公布三期临床试验成功
FDA已批准和记黄埔医药ABSK061的IND申请，这是一种用于软骨发育不全的口服FGFR2/3抑制剂，而BridgeBio则报告了其口服infigratinib在同一疾病中的积极三期结果。两家公司都在推进针对这种遗传性生长障碍中FGFR3过度活性的口服疗法。
美国食品药品监督管理局已批准ABSK061的研究性新药申请，这是一种高选择性小分子FGFR2/3抑制剂，用于治疗软骨发育不全儿童。这一监管批准正值BridgeBio Pharma宣布其口服infigratinib在全球三期关键研究PROPEL 3中针对相同遗传疾病的积极顶线结果。
ABSK061目前正在针对软骨发育不全进行二期临床试验评估，2025年12月，该研究在中国完成了首例患者给药。初步数据预计将于2026年下半年公布。作为ABSK061全球开发战略的重要组成部分，和记黄埔计划将美国患者纳入二期研究，以进一步评估ABSK061治疗软骨发育不全的安全性、耐受性和疗效。
BridgeBio的PROPEL 3是一项为期一年、全球性、2:1随机、双盲、安慰剂对照试验，评估了年龄在3岁至<18岁且生长板未闭合的儿童。在迄今为止研究的最广泛年龄范围内，口服infigratinib在3至8岁儿童中显示出最高的年化生长速度改善，以及首次在身体比例性方面具有统计学意义的改善，这是针对该疾病已批准或正在开发的任何疗法中报告的。未报告药物相关停药或严重不良事件，不良反应轻微且短暂。
软骨发育不全是一种罕见的常染色体遗传疾病，会导致严重的生长和发育障碍。研究表明，软骨发育不全的发病机制是由FGFR3基因突变引起的成纤维细胞生长因子受体3异常激活驱动的，这会抑制正常的软骨内骨化。靶向抑制剂有望为软骨发育不全患者提供更精确有效的治疗选择。
ABSK061由和记黄埔医药独立开发，是一种高效且高选择性小分子FGFR2/3抑制剂。在临床前研究中，它表现出强大的靶点抑制活性、良好的药代动力学特性和有前景的安全性。其口服给药在便利性和治疗依从性方面具有显著优势——特别是对于儿科患者——并将ABSK061定位为软骨发育不全儿童和青少年的潜在有价值的治疗候选药物。
BridgeBio的首席执行官提到了公司的"最近三个三期试验"，引用了在ADH1、LGMD2I和软骨发育不全方面的积极三期结果，他表示这些结果"全部达到或超过"预期。特别是对于软骨发育不全，该公司引用了先前的市场研究，表明潜在偏好份额为65%，同时指出一些关键意见领袖建议更高。目前市场渗透率约为25%，市场研究表明约35%的美国患者可能有针头恐惧症，这为口服选择作为潜在驱动因素提供了框架，以基于疗效、安全性和便利性扩大可及市场并获取份额。