Sanofi的rilzabrutinib在日本获IgG4相关疾病孤儿药资格认定
日本厚生劳动省已将Sanofi的rilzabrutinib授予IgG4相关疾病的孤儿药资格认定。该认定基于积极的2期研究数据，这是该适应证在全球范围内获得的第三项孤儿药认定。
日本厚生劳动省已授予rilzabrutinib孤儿药资格认定。rilzabrutinib是一种新型口服、可逆共价Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，用于IgG4相关疾病（IgG4-RD）。这标志着rilzabrutinib在IgG4-RD方面获得的第三项全球孤儿药资格认定。
IgG4-RD是一种罕见、进展性、免疫介导的慢性疾病，免疫系统会攻击多种组织和器官，导致严重损伤。在日本，IgG4-RD仍存在未满足的医疗需求且治疗选择有限。厚生劳动省会将孤儿药资格认定授予用于满足罕见疾病或存在未满足医疗需求的疾病/状况的药物。
rilzabrutinib用于治疗IgG4-RD的疗效在一项2期研究（临床研究编号：NCT04520451）中进行了评估，相关结果已在European Alliance of Associations for Rheumatology 2025大会上公布。在IgG4-RD患者中，接受rilzabrutinib治疗52周可减少疾病复燃（flare）及其他疾病标志物，并尽量降低对糖皮质激素治疗的需求。研究中rilzabrutinib的安全性特征与其在其他适应证既往研究一致，未观察到新的安全性信号。发生率超过10%的治疗期间出现的不良事件包括腹泻、COVID-19、头晕、口干和恶心。
目前，rilzabrutinib在IgG4-RD中的应用正在RILIEF 3期研究（临床研究编号：NCT07190196）中进行评估。
rilzabrutinib正在多个罕见免疫介导性疾病领域开展研究。2025年，该药已在美国、欧盟和阿联酋获批用于免疫性血小板减少症（ITP）。此外，rilzabrutinib目前也正处于日本针对ITP的监管审评阶段。
IgG4-RD是一种进展性、易复发、慢性免疫介导性罕见疾病，几乎可累及所有器官，并可导致器官损伤及不可逆功能障碍，有时甚至致命。IgG4-RD患者会出现疾病复燃，表现为症状加重的阶段性发作。由于其罕见性及诊断方面的挑战，目前全球IgG4-RD的患病率尚不清楚。
rilzabrutinib是一种新型口服、可逆共价BTK抑制剂，通过多重免疫调节帮助恢复免疫平衡，具备成为多种罕见免疫介导性或炎症性疾病有效新疗法的潜力。BTK在B细胞、巨噬细胞及其他先天免疫细胞中表达，在多种免疫介导性疾病过程和炎症通路中发挥关键作用。借助TAILORED COVALENCY®技术，rilzabrutinib可选择性抑制BTK靶点。
rilzabrutinib已获得全球监管机构针对ITP、IgG4-RD、温抗体型自身免疫性溶血性贫血以及镰状细胞病等多项快速审评相关资格认定。除已在美国、欧盟和阿联酋获批的ITP适应证外，rilzabrutinib在上述其他用途均为研究性用途，尚未经过任何监管机构评估。