Rilzabrutinib de Sanofi recibe la designación de medicamento huérfano en Japón para la enfermedad relacionada con IgG4

El Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón ha concedido la designación de medicamento huérfano a rilzabrutinib, un nuevo inhibidor de la tirosina cinasa de Bruton (BTK) covalente reversible, de administración oral, para la enfermedad relacionada con IgG4. Esto marca la tercera designación global de medicamento huérfano para rilzabrutinib en IgG4-RD.

En Japón persisten necesidades médicas no cubiertas y opciones terapéuticas limitadas para la IgG4-RD, una enfermedad rara, progresiva y crónica mediada por el sistema inmunitario, en la que el sistema inmunitario ataca diversos tejidos y órganos, lo que provoca daños graves. El MHLW concede la designación de medicamento huérfano a fármacos que abordan enfermedades o afecciones raras con necesidades médicas no cubiertas.

Rilzabrutinib para el tratamiento de la IgG4-RD se evaluó en un estudio de fase 2 (identificador del estudio clínico: NCT04520451) y los resultados se presentaron en el congreso 2025 de la European Alliance of Associations for Rheumatology. En pacientes con IgG4-RD, el tratamiento con rilzabrutinib durante 52 semanas condujo a una reducción de los brotes de la enfermedad y de otros marcadores de la enfermedad, y minimizó la necesidad de tratamiento con glucocorticoides. El perfil de seguridad de rilzabrutinib en el estudio fue coherente con estudios previos en otras indicaciones, sin observarse nuevas señales de seguridad. Los acontecimientos adversos emergentes del tratamiento comunicados por >10% de los pacientes incluyen diarrea, COVID-19, mareo, sequedad de boca y náuseas.

Actualmente, rilzabrutinib en IgG4-RD se está evaluando en el estudio de fase 3 RILIEF (identificador del estudio clínico: NCT07190196).

Rilzabrutinib se está estudiando en múltiples enfermedades raras mediadas por el sistema inmunitario. En 2025, recibió la aprobación para la trombocitopenia inmunitaria en EE. UU., la UE y los EAU. Además, rilzabrutinib se encuentra actualmente bajo revisión regulatoria para ITP en Japón.

La IgG4-RD es una enfermedad rara, progresiva, recidivante y crónica, mediada por el sistema inmunitario, que puede manifestarse en casi cualquier órgano y puede conducir a daño orgánico y disfunción irreversible, a veces con un desenlace mortal. Las personas con IgG4-RD experimentan reagudizaciones de la enfermedad caracterizadas por periodos de síntomas exacerbados. Debido a su rareza y a los retos diagnósticos, se desconoce la prevalencia global de la IgG4-RD.

Rilzabrutinib es un nuevo inhibidor de BTK covalente reversible, de administración oral, que tiene el potencial de ser un nuevo medicamento eficaz para varias enfermedades raras mediadas por el sistema inmunitario o inflamatorias al contribuir a restaurar el equilibrio inmunitario mediante una modulación multiinmunitaria. BTK, expresada en células B, macrófagos y otras células de la inmunidad innata, desempeña un papel crítico en múltiples procesos de enfermedades mediadas por el sistema inmunitario y en vías inflamatorias. Con la aplicación de la tecnología TAILORED COVALENCY®, rilzabrutinib puede inhibir selectivamente la diana BTK.

Rilzabrutinib ha recibido varias designaciones aceleradas por parte de autoridades regulatorias globales para ITP, IgG4-RD, anemia hemolítica autoinmunitaria por anticuerpos calientes y enfermedad de células falciformes. Aparte de las indicaciones aprobadas para ITP en EE. UU., la UE y los EAU, estos usos de rilzabrutinib son en investigación y no han sido evaluados por ninguna autoridad regulatoria.