iPSC来源NK细胞疗法获监管批准并拓展临床管线，发展势头强劲

iPSC来源的自然杀伤（NK）细胞疗法在临床试验和监管路径方面正快速推进，目前有12多家公司正在积极开发超过15条相关在研药物管线。在一个具有里程碑意义的监管节点，日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）于2025年12月批准了一款iPS细胞来源的NK细胞疗法用于纵隔生殖细胞肿瘤，利用了CiRA的干细胞技术进行再生治疗。该批准代表了iPSC来源NK细胞产品在实体瘤适应症中获得的首批监管放行之一。

诱导多能干细胞（iPSC）来源的NK细胞是在受控实验室条件下，通过将重编程的人体体细胞分化为NK细胞而产生的免疫效应细胞。这些细胞保留了NK细胞的先天细胞毒性特性，包括在无需预先抗原致敏的情况下识别并杀死病毒感染或恶性细胞的能力。与供体来源的NK细胞相比，iPSC来源的NK细胞具有关键优势，例如可再生、标准化和可规模化生产的“现货型”来源，具有一致的表型和功能。它们还可以在iPSC阶段进行基因工程改造，以增强肿瘤靶向性、持久性或对免疫抑制性肿瘤微环境的抵抗力。

开发iPSC来源NK细胞疗法的关键公司包括Century Therapeutics（纳斯达克：IPSC）、Cartherics Pty Ltd、Fate Therapeutics（纳斯达克：FATE）、Nuwacell Biotechnologies Co., Ltd.、HebeCell和Healios（东京证券交易所：4593）。处于不同临床试验阶段的在研疗法包括CNTY-101、CTH-401、FT522、NCR300、HC101a和AKT-01。目前行业内约有3多款iPSC来源NK细胞药物处于早期开发阶段。

2025年11月，Century Therapeutics宣布CNTY-101的临床开发活动将继续在CARAMEL试验中进行，这是一项I/II期研究者发起的试验。截至2025年11月12日，该试验已治疗了三名B细胞介导的自身免疫性疾病患者。CARAMEL试验的初步临床数据预计由试验研究者在2025年12月的第14届年度BMT与细胞治疗研讨会上公布。作为公司临床开发重新排序工作的一部分，Century正在终止其公司赞助的CALiPSO-1试验，该试验中已有五名患者接受了治疗，显示出良好的安全性特征，未出现剂量限制性毒性、无2级以上的细胞因子释放综合征，也未发生免疫效应细胞相关神经毒性综合征。CALiPSO-1有限的但初步的临床数据显示，在难治性患者群体中具有令人鼓舞的临床活性。

2025年10月，ViGenCell与Therabest签署了关于TB-420（一种iPSC来源的NK细胞疗法候选药物）的联合开发协议。更广泛的管线发展动力源于iPSC来源NK细胞相较于原代NK细胞的优势，包括克隆均一性、无限供应、现货型可制造性以及基因工程灵活性。随着临床验证的推进以及制造和监管框架的成熟，iPSC来源NK细胞有望从一项有前景的创新演变为癌症免疫治疗中一种标准化且广泛可及的疗法。

iPSC来源NK细胞疗法领域是肿瘤学中更广泛的细胞免疫治疗进展浪潮的一部分。具体到生殖细胞肿瘤治疗领域，日本卫生部于2025年10月根据再生医疗法案，加快了PD-1抑制剂在晚期生殖细胞肿瘤中的报销审批，从而提升了免疫治疗的可及性。这些进展共同标志着iPSC来源NK细胞疗法作为现货型癌症免疫治疗下一前沿领域的强劲发展势头。