iPSC由来NK細胞療法、承認とパイプライン拡大で勢いを増す

iPSC由来ナチュラルキラー（NK）細胞療法は、臨床試験と規制の両面で急速に進展しており、12社以上の企業がこの分野で15本以上のパイプライン薬を積極的に開発している。画期的な規制マイルストーンとして、日本の医薬品医療機器総合機構（PMDA）は2025年12月に、再生治療用CiRAの幹細胞技術を活用したiPS細胞由来NK細胞療法を縦隔胚細胞腫瘍に承認した。この承認は、実体腫瘍適応症におけるiPSC由来NK細胞製品の最初期の規制承認の一つである。

iPS細胞（iPSC）由来NK細胞は、制御された実験室条件下でリプログラミングされたヒト体細胞をNK細胞に分化させて生成される免疫効果細胞である。これらの細胞は、抗原感作なしにウイルス感染細胞や悪性細胞を認識して殺傷する能力を含む、NK細胞の固有の細胞傷害性特性を保持している。iPSC由来NK細胞は、供給者由来NK細胞に比べて、再生可能で標準化された、スケーラブルな「オフ・ザ・シェルフ」源として、一貫した表現型と機能を提供するという主要な利点がある。また、iPSC段階で遺伝子工学を施し、腫瘍標的化、持続性、または免疫抑制性腫瘍マイクロ環境への耐性を強化することも可能である。

iPSC由来NK細胞療法を開発している主要企業には、Century Therapeutics（NASDAQ: IPSC）、Cartherics Pty Ltd、Fate Therapeutics（NASDAQ: FATE）、Nuwacell Biotechnologies Co., Ltd.、HebeCell、Healios（TYO: 4593）がある。臨床試験の様々な段階にある有望なパイプライン療法には、CNTY-101、CTH-401、FT522、NCR300、HC101a、AKT-01が含まれる。現在、iPSC由来NK細胞薬は3本以上が開発の初期段階にある。

2025年11月、Century Therapeuticsは、CNTY-101の臨床開発活動をCARAMEL（第I/II相研究者主導試験）で継続すると発表した。2025年11月12日時点で、この試験では3人のB細胞性自己免疫疾患患者が治療されている。CARAMELからの初期臨床データは、試験研究者によって2025年12月の第14回BMT＆細胞療法ワークショップで発表される予定である。同社の臨床開発再優先化の取り組みの一環として、Centuryは自社主導のCALiPSO-1試験を中止する。この試験では5人の患者が治療され、良好な安全性プロファイル、用量制限毒性なし、グレード2以上のサイトカイン放出症候群なし、免疫効果細胞関連神経毒性症候群なしという結果が得られている。CALiPSO-1からの限定的だが現れつつある臨床データは、難治性患者集団において有望な臨床活動を示唆している。

2025年10月、ViGenCellはTherabestとiPSC由来NK細胞療法候補TB-420の共同開発契約を締結した。より広範なパイプラインの勢いは、iPSC由来NK細胞が提供する一次NK細胞に対する利点、クローナル一様性、不尽蔵の供給、オフ・ザ・シェルフ製造可能性、遺伝子工学の柔軟性によって駆動されている。臨床検証が進み、製造および規制の枠組みが成熟するにつれて、iPSC由来NK細胞は有望な革新技術から標準化され、幅広くアクセス可能なかんよう免疫治療のモダリティへと進化すると予想される。

iPSC由来NK細胞療法の分野は、腫瘍学における細胞ベースの免疫療法進歩のより広い波の一部である。特に胚細胞腫瘍治療の分野では、日本厚生労働省が2025年10月に再生医療等承認薬制度に基づき、進行性胚細胞腫瘍に対するPD-1阻害薬の償還を迅速化し、免疫療法へのアクセスを促進した。これらの発展は総じて、iPSC由来NK細胞療法がオフ・ザ・シェルフがん免疫治療の新たなフロンティアとして勢いを増していることを示している。