Las terapias con células NK derivadas de iPSC ganan impulso con aprobaciones regulatorias y un pipeline clínico en expansión

Las terapias con células natural killer (NK) derivadas de iPSC avanzan rápidamente en ensayos clínicos y vías regulatorias, con más de 12 compañías desarrollando activamente más de 15 fármacos en pipeline. En un hito regulatorio emblemático, la Agencia de Medicamentos y Dispositivos Médicos de Japón (PMDA) aprobó una terapia con células NK derivadas de células iPS para tumores de células germinales mediastínicos en diciembre de 2025, aprovechando la tecnología de células madre de CiRA para el tratamiento regenerativo. Esta aprobación representa uno de los primeros sellos regulatorios para un producto de células NK derivado de iPSC en una indicación de tumor sólido.

Las células NK derivadas de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) son células efectoras inmunitarias generadas mediante la diferenciación de células somáticas humanas reprogramadas en células NK bajo condiciones controladas de laboratorio. Estas células conservan las propiedades citotóxicas innatas de las células NK, incluida la capacidad de reconocer y matar células infectadas por virus o células malignas sin sensibilización previa a antígenos. Las células NK derivadas de iPSC ofrecen ventajas clave sobre las células NK derivadas de donantes, como una fuente renovable, estandarizable y escalable "lista para usar" con fenotipo y función consistentes. También pueden ser modificadas genéticamente en la etapa de iPSC para mejorar el direccionamiento tumoral, la persistencia o la resistencia a los microambientes tumorales inmunosupresores.

Las compañías clave que desarrollan terapias con células NK derivadas de iPSC incluyen Century Therapeutics (NASDAQ: IPSC), Cartherics Pty Ltd, Fate Therapeutics (NASDAQ: FATE), Nuwacell Biotechnologies Co., Ltd., HebeCell y Healios (TYO: 4593). Las terapias prometedoras en pipeline en diversas etapas de ensayos clínicos incluyen CNTY-101, CTH-401, FT522, NCR300, HC101a y AKT-01. Aproximadamente tres o más fármacos de células NK derivadas de iPSC se encuentran actualmente en las primeras etapas de desarrollo.

En noviembre de 2025, Century Therapeutics anunció que las actividades de desarrollo clínico del CNTY-101 continuarán en CARAMEL, un ensayo de Fase I/II patrocinado por investigadores. A partir del 12 de noviembre de 2025, se habían tratado tres pacientes con enfermedad autoinmune mediada por células B en este ensayo. Se espera que los investigadores del ensayo presenten los primeros datos clínicos de CARAMEL en el 14º Taller Anual de TMO y Terapia Celular en diciembre de 2025. Como parte de los esfuerzos de repriorización del desarrollo clínico de la compañía, Century está discontinuando su ensayo patrocinado por la empresa CALiPSO-1, en el cual se han tratado cinco pacientes con un perfil de seguridad favorable, sin toxicidades limitantes de dosis, sin síndrome de liberación de citocinas por encima del grado 2 y sin síndrome de neurotoxicidad asociado a células efectoras inmunitarias. Los datos clínicos limitados pero emergentes de CALiPSO-1 sugieren una actividad clínica alentadora en poblaciones de pacientes refractarios.

En octubre de 2025, ViGenCell firmó un acuerdo de desarrollo conjunto con Therabest para TB-420, un candidato a terapia con células NK derivadas de iPSC. El impulso general del pipeline está impulsado por las ventajas que ofrecen las células NK derivadas de iPSC sobre las células NK primarias, incluidas la uniformidad clonal, el suministro inagotable, la fabricabilidad lista para usar y la flexibilidad de ingeniería genética. A medida que avanza la validación clínica y maduran los marcos regulatorios y de fabricación, se espera que las células NK derivadas de iPSC evolucionen de una innovación prometedora a una modalidad estandarizada y ampliamente accesible en la inmunoterapia contra el cáncer.

El espacio de las terapias con células NK derivadas de iPSC forma parte de una ola más amplia de avances en inmunoterapia basada en células en oncología. En el ámbito específico del tratamiento de tumores de células germinales, el ministerio de salud de Japón aceleró el reembolso de los inhibidores de PD-1 en tumores de células germinales avanzados bajo la ley de medicina regenerativa en octubre de 2025, aumentando el acceso a la inmunoterapia. Estos desarrollos en conjunto señalan un creciente impulso para las terapias con células NK derivadas de iPSC como la próxima frontera de la inmunoterapia contra el cáncer lista para usar.