iPSC 유래 NK세포 치료제, 규제 승인과 임상 파이프라인 확대로 가속화

iPSC(유도 만능 줄기세포) 유래 자연살해세포(NK세포) 치료제는 임상시험과 규제 경로 전반에 걸쳐 빠르게 발전하고 있으며, 현재 12개 이상의 기업이 이 분야에서 15개 이상의 파이프라인 약물을 적극적으로 개발하고 있다. 2025년 12월, 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)는 CiRA의 줄기세포 기술을 활용해 후종격동 생식세포 종양에 대한 iPS세포 유래 NK세포 치료제를 승인하는 획기적인 규제 이정표를 달성했다. 이번 승인은 고형 종양 적응증에 대한 iPSC 유래 NK세포 제품의 최초 규제 승인 중 하나를 의미한다.

유도 만능 줄기세포(iPSC) 유래 NK세포는 재프로그래밍된 인간 체세포를 통제된 실험실 조건에서 NK세포로 분화시켜 생성하는 면역 효과세포이다. 이러한 세포는 NK세포의 선천적 세포독성 특성을 보유하며, 선행 항원 감작 없이 바이러스에 감염된 악성 세포를 인식하고 죽이는 능력을 포함한다. iPSC 유래 NK세포는 기증자 유래 NK세포에 비해 일관된 표현형과 기능을 가진 재생 가능하고 표준화된 "오프더쉘프" 원료를 제공하는 핵심적인 이점을 가지고 있다. 또한 iPSC 단계에서 유전적으로 공학화하여 종양 표적화, 지속성 또는 면역억제 종양 미세환경에 대한 저항성을 강화할 수도 있다.

iPSC 유래 NK세포 치료제를 개발하는 주요 기업에는 Century Therapeutics(나스닥: IPSC), Cartherics Pty Ltd, Fate Therapeutics(나스닥: FATE), Nuwacell Biotechnologies Co., Ltd., HebeCell, Healios(도쿄증권거래소: 4593) 등이 있다. 다양한 단계의 임상시험에 있는 유망한 파이프라인 치료제로는 CNTY-101, CTH-401, FT522, NCR300, HC101a, AKT-01 등이 있다. 현재 약 3개 이상의 iPSC 유래 NK세포 약물이 개발 초기 단계에 있다.

2025년 11월, Century Therapeutics는 CNTY-101의 임상 개발 활동이 CARAMEL이라는 1/2상 연구자 주도 임상시험에서 지속될 것이라고 발표했다. 2025년 11월 12일 기준으로 이 임상시험에서 B세포 매개 자가면역질환 환자 3명이 치료되었다. CARAMEL의 초기 임상 데이터는 2025년 12월 제14차 연례 BMT 및 세포 치료 워크숍에서 임상시험 연구자에 의해 발표될 것으로 예상된다. 회사의 임상 개발 재우선순위화 노력의 일환으로, Century는 자사 후원 CALiPSO-1 임상시험을 중단하고 있다. 이 임상시험에서는 5명의 환자가 유리한 안전 프로파일, 용량 제한 독성 없음, 2등급 이상의 사이토카인 방출 증후군 없음, 면역 효과세포 관련 신독성 증후군 없이 치료되었다. CALiPSO-1의 제한적이지만 나타나고 있는 임상 데이터는 난치성 환자 집단에서 고무적인 임상 활동을 시사하고 있다.

2025년 10월, ViGenCell은 iPSC 유래 NK세포 치료제 후보물질인 TB-420에 대한 공동 개발 계약을 Therabest와 체결했다. 더 넓은 파이프라인의 동력은 iPSC 유래 NK세포가 1차 NK세포에 비해 제공하는 이점들, 즉 클론 단위 균일성, 무한한 공급 가능성, 오프더쉘프 제조 가능성, 유전공학적 유연성에 의해 주도되고 있다. 임상 검증이 진행되고 제조 및 규제 프레임워크가 성숙함에 따라, iPSC 유래 NK세포는 유망한 혁신에서 표준화되고 광범위하게 접근 가능한 암 면역치료 모달리티로 발전할 것으로 예상된다.

iPSC 유래 NK세포 치료제 분야는 종양학에서 세포 기반 면역치료 발전의 더 넓은 물결의 일부이다. 특히 생식세포 종양 치료 분야에서는, 일본 후생노동성이 2025년 10월 재생의료법 하에서 진행성 생식세포 종양에 대한 PD-1 억제제의 보험 급여를 신속 처리하여 면역치료 접근성을 높였다. 이러한 발전들은 종합적으로 iPSC 유래 NK세포 치료제가 오프더쉘프 암 면역치료의 다음 최전선으로서 커지는 추진력을 시사하고 있다.