DMD照护扩展至多学科管理，更早聚焦病理变化
杜氏肌营养不良症的照护正转向更广泛的多学科管理，并更加关注早期病理变化、生物标志物和治疗时机。临床医生指出，随着治疗选择不断扩展，神经科、心脏科、呼吸科和内分泌科已成为核心优先领域。
杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）的照护在过去 5 到 10 年间发生了巨大转变，如今临床医生正面对一个不断扩展且持续演变的治疗格局。在杜氏肌营养不良症宣传周期间的讨论中，专家强调了关键多学科团队、以家庭为中心的就诊模式，以及随着基因靶向治疗不断扩展，对早期病理变化、生物标志物、治疗时机和联合策略日益增强的关注。
临床医生将神经科医生描述为“整艘船的船长”，负责协调广泛亚专科之间的照护。关键专科包括心脏科、呼吸科、内分泌科、物理治疗和作业治疗、骨科、姑息治疗以及营养。照护必须随着疾病阶段而演变：在早期可行走阶段，物理治疗和作业治疗是重点；而随着疾病进展，心脏、肺部和内分泌方面的需求会变得更加突出。
讨论还提到了现实世界中的一项挑战，即并非每家医疗机构都能获得完整的跨学科团队支持。神经科、心脏科、呼吸科和内分泌科被认为是不可妥协的优先事项。与会者还强调，应在每次就诊时询问家庭希望解决哪些问题，重视精神病学和心理学虽关键却常被忽视的作用，并需要在文化和语言层面与家庭所处的实际情况相匹配。
不断演变的 DMD 生物学和治疗格局包括相关证据：疾病过程比过去认识的开始得更早，而免疫学因素在决定疾病进展和治疗反应方面的重要性也在上升。讨论还探讨了神经肌肉专科医生应如何把握治疗时机和联合治疗策略，如何理解并看待肌酸激酶（creatine kinase）和 dystrophin 表达等生物标志物不断变化的解读方式及其局限性，以及新兴基因治疗平台可能为 2026 年及以后 DMD 照护带来哪些信号。
该系列即将推出的一场讨论将全面概述目前临床实践中可用的突变特异性和非突变特异性 DMD 疗法，包括皮质类固醇、外显子跳跃和基因治疗。