利益相关方质疑CMS拟议的Medicare药品国际参考定价模式

多个利益相关方组织于2026年2月23日向美国Centers for Medicare & Medicaid Services提交意见，质疑拟议的Global Benchmark for Efficient Drug Pricing (GLOBE) Model和Guarding U.S. Medicare Against Rising Drug Costs (GUARD) Model。相关意见函致Centers for Medicare and Medicaid Services的Administrator。

GUARD模型拟对部分Medicare Part D药品评估基于“最惠国”（most favored nation）的制造商回扣：当药价高于一组发达国家所支付的价格时，即触发该机制。符合条件的制造商必须参与该模型，且该项目将于随机选取的地理区域实施，覆盖约25%的Medicare Part D受益人群。符合条件的药品包括年度Part D支出超过6900万美元、来源单一的药品（sole-source drugs）及来源单一的生物制品（sole-source biologics），并设有有限豁免。

制造商在计算最惠国定价基准方面有两种选择。CMS可基于公开可得及专有数据，采用参考国家中的最低价格。或者，制造商也可选择提交国际净价格数据（international net pricing data），此时基准将依据参考国家之间的按销量加权平均值（volume-weighted average）确定。参考国家包括Australia、Austria、Belgium、Canada、Czech Republic、Denmark、France、Germany、Ireland、Israel、Italy、Japan、the Netherlands、Norway、South Korea、Spain、Sweden、Switzerland以及the United Kingdom。

该模型计划于2027年1月1日开始，并于2031年12月31日结束；回扣开票与对账将延续至2033年。GUARD模型包含重要排除条款：其回扣不影响Part D项下的计划或药房支付，也不适用于340B program。

意见提交方担忧，这些模型将Medicare药品报销与外国卫生体系所设定的价格挂钩，而这些体系更多依赖政府强制要求而非市场竞争，因此实际上等同于价格管制。用于建立模型基准的参考国家几乎都采取强硬的政府价格管制，导致患者获得新疗法的时间延后。

拟议规则所列的19个OECD参考国家中，许多国家采用集中式定价机制、以Quality Adjusted Life Years (QALYs)为基础的健康技术评估框架，明确基于QALYs对患者治疗进行配给（ration），以及其他障碍；这些障碍削弱基本的知识产权保护与市场准入。19个参考国家中有16个在决定是否以及如何报销创新药物时，直接或间接依赖QALYs。

外国定价体系并不能反映医疗创新的真实价值，也不能体现将新疗法推向市场所需的成本。外国政府可能要求的价格仅覆盖生产的边际成本（marginal cost），而非多年研发所投入、远为庞大的沉没成本。药物一旦已生产出来，制造商以略高于边际成本的价格出售，通常仍好过完全不出售；但这并不改变一个事实：此类价格并不能代表真正的投资回报。

意见函还涉及多项技术与政策问题。就GLOBE模型而言，意见提交方讨论了报告、开票与对账的替代路径，对制造商的审计与记录保存参数，以及6%的加成（add-on）的适用。就GUARD模型而言，意见提交方讨论了采用对Medicare Part D净价格（net price）的替代定义。

两项模型还引发了一些共同关切，包括：基准的建立与更新、地理区域选择方法、制造商强制参与及纳入/排除标准、拟议的可分割性（severability）政策、International Reference Prices的测量方式、在基准价格流程中就Purchasing Power Parity与GDP调整的征求意见，以及Regulatory Impact Analyses中的相互矛盾假设。意见提交方亦质疑有关模型将促进更强势的行业谈判、降低上市定价并改变用药利用的说法。

有组织敦促CMS完全撤回拟议规则，认为这些提案将削弱美国医疗创新、降低患者获得挽救生命疗法的机会，并超越CMS的法定权限。相关担忧在罕见病、严重精神疾病以及其他存在显著未满足医疗需求的疾病药物研发方面尤为突出。