Des acteurs contestent les modèles de tarification de référence internationale de la CMS pour les médicaments de Medicare

Plusieurs organisations de parties prenantes ont soumis, le 23 février 2026, des commentaires aux Centers for Medicare & Medicaid Services, contestant le modèle Global Benchmark for Efficient Drug Pricing (GLOBE) et le modèle Guarding U.S. Medicare Against Rising Drug Costs (GUARD) proposés. Les commentaires étaient adressés à l’Administrateur des Centers for Medicare and Medicaid Services.

Le modèle GUARD évaluerait des rabais fondés sur la clause de la nation la plus favorisée (most favored nation) accordés par les fabricants pour certains médicaments de Medicare Part D si les prix dépassent ceux payés dans un groupe de pays développés. La participation au modèle serait obligatoire pour les fabricants éligibles, et le programme serait mis en œuvre dans des zones géographiques sélectionnées aléatoirement couvrant environ 25 % des bénéficiaires de Medicare Part D. Les médicaments éligibles comprennent les médicaments à source unique (sole-source drugs) et les produits biologiques à source unique (sole-source biologics) dont les dépenses annuelles au titre de la Part D dépassent 69 millions de dollars, avec des exemptions limitées.

Les fabricants disposent de deux options pour calculer l’indice de référence du prix « nation la plus favorisée ». La CMS peut utiliser le prix le plus bas parmi les pays de référence, sur la base de données publiques et de données propriétaires. Alternativement, les fabricants peuvent choisir de soumettre des données internationales de prix nets, auquel cas l’indice serait fondé sur la moyenne pondérée par les volumes parmi les pays de référence. Les pays de référence incluent l’Australie, l’Autriche, la Belgique, le Canada, la République tchèque, le Danemark, la France, l’Allemagne, l’Irlande, Israël, l’Italie, le Japon, les Pays-Bas, la Norvège, la Corée du Sud, l’Espagne, la Suède, la Suisse et le Royaume-Uni.

Le modèle devrait débuter le 1er janvier 2027 et s’achever le 31 décembre 2031, la facturation des rabais et la réconciliation se prolongeant jusqu’en 2033. Le modèle GUARD comporte d’importantes exclusions, car ses rabais n’affectent pas les paiements des plans ou des pharmacies au titre de la Part D et ne s’appliquent pas au programme 340B.

Les commentateurs ont exprimé des inquiétudes selon lesquelles les modèles fonctionnent, de fait, comme des contrôles des prix en liant le remboursement des médicaments par Medicare à des prix fixés dans des systèmes de santé étrangers qui reposent largement sur des injonctions gouvernementales plutôt que sur la concurrence du marché. Presque tous les pays de référence utilisés pour établir les indices du modèle recourent à des contrôles publics des prix agressifs, qui se traduisent par un accès retardé des patients aux nouvelles thérapies.

Nombre des 19 pays de référence de l’OCDE identifiés dans les règles proposées recourent à des mécanismes centralisés de fixation des prix, à des cadres d’évaluation des technologies de santé (health technology assessment) qui rationnent explicitement les soins sur la base des années de vie ajustées sur la qualité (Quality Adjusted Life Years, QALYs), ainsi qu’à d’autres obstacles qui privent de protections fondamentales de propriété intellectuelle et d’accès au marché. Seize des dix-neuf pays de référence s’appuient sur les QALYs, directement ou indirectement, pour déterminer si et comment rembourser les médicaments innovants.

Les systèmes étrangers de fixation des prix ne reflètent pas la véritable valeur de l’innovation médicale ni les coûts associés à la mise sur le marché de nouvelles thérapies. Des gouvernements étrangers peuvent exiger des prix ne couvrant que le coût marginal de production, et non les coûts irrécupérables bien plus élevés issus d’années de recherche et développement. Une fois un médicament déjà produit, les fabricants ont davantage intérêt à vendre même à un prix juste supérieur au coût marginal qu’à ne pas vendre du tout, en dépit du fait qu’un tel prix ne représente pas un véritable retour sur investissement.

Les lettres de commentaires ont abordé plusieurs questions techniques et de politique publique. Pour le modèle GLOBE, les commentateurs ont évoqué des approches alternatives en matière de déclaration, de facturation et de réconciliation, des paramètres d’audit et de conservation des dossiers pour les fabricants, ainsi que l’application du supplément de 6 %. Pour le modèle GUARD, les commentateurs ont traité de l’adoption d’une définition alternative du prix net de Medicare Part D.

Les deux modèles ont soulevé des préoccupations communes, notamment l’établissement et la mise à jour de l’indice de référence, l’approche de sélection des zones géographiques, la participation obligatoire des fabricants et les critères d’inclusion/exclusion, les politiques de divisibilité (severability) proposées, la mesure des prix de référence internationaux (International Reference Prices), la consultation sur les ajustements fondés sur la parité de pouvoir d’achat (Purchasing Power Parity) et le PIB dans le processus d’établissement du prix de référence, ainsi que des hypothèses contradictoires dans les analyses d’impact réglementaire (Regulatory Impact Analyses). Les commentateurs ont également remis en question les affirmations selon lesquelles les modèles favoriseraient une négociation plus agressive de l’industrie, abaisseraient les prix de lancement et déplaceraient l’utilisation.

Une organisation a exhorté la CMS à retirer entièrement les règles proposées, soutenant que les propositions compromettraient l’innovation médicale américaine, réduiraient l’accès des patients à des traitements salvateurs et excéderaient l’autorité légale de la CMS. Les préoccupations étaient particulièrement vives concernant le développement de médicaments pour les maladies rares, les troubles mentaux graves et d’autres affections présentant d’importants besoins médicaux non satisfaits.