临床试验变革癌症治疗：患者预后与精准医疗共同进步

临床试验正在为癌症患者提供新的治疗选择，部分患者即使患有晚期疾病也能实现长期生存。精准医疗项目也正在通过识别具有特定肿瘤突变的患者，扩大这些试验的可及性，这一转变正在重塑肿瘤治疗格局。

2019年底，一名患有无法手术的4期胰腺癌的74岁患者在Roswell Park综合癌症中心入组了一项临床试验。经过四个月包括每两周一次输注和居家化疗的治疗后，他的肿瘤缩小了35%，癌抗原（CA 19-9）水平从11,000降至34以下。在参与试验两年后，他转而在离家更近的地方继续接受了两年的化疗，期间疾病未进展。在他最初确诊五年后，手术切除了他的脾脏和部分胰腺，结果显示原肿瘤部位仅剩一个良性囊肿。他已实现癌症无病生存超过六年。

这位患者的结局表明了临床试验如何提供标准治疗无法获得的先进疗法。“由于标准疗法通常无法治愈晚期胰腺癌，我鼓励所有胰腺癌患者在做出任何治疗决定之前，先寻找临床试验的选择，”Roswell Park胃肠道临床疾病团队的联合负责人表示。

与此同时，Kaiser Permanente的基因组肿瘤学项目自2017年起，已使用下一代测序（NGS）技术检测了超过33,000名患者的肿瘤。该项目目前是美国最大的基于社区的精准肿瘤学项目之一，其检测量已从最初的每月40-50名患者增长到每月约550名患者。最近的一项分析发现，21.7%的患者存在可指导治疗决策的基因组改变，14%的患者检测结果可能使他们符合临床试验的入组资格。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准的新抗癌药物中，超过40%是针对患者肿瘤中特定突变的精准疗法。这一转变意味着，不同类型的癌症患者如果共享相同的肿瘤突变，可能会参加相同的临床试验。“如今的肿瘤学临床试验与过去已大不相同，”Kaiser Permanente肿瘤学临床试验项目的医学总监指出。该项目使得患者能够入组大型、重要的临床试验，并且如果患者的突变符合当前该机构尚未开展的试验条件，项目还可以为他们开启新的试验。

临床试验正日益被视为一种获取癌症治疗最新进展的途径，而非最后的治疗手段。“我们今天使用的每一种疗法之所以存在，都是因为患者参与了临床试验，”City of Hope的Orange County放射肿瘤学医疗总监表示。精准医疗和基因组检测的扩展与这些试验的增长直接相关，而这些试验将继续塑造未来患者的治疗标准。