Les essais cliniques transforment la prise en charge du cancer : résultats des patients et progrès de la médecine précise

Les essais cliniques offrent de nouvelles options de traitement aux patients atteints de cancer, certains individus atteignant une survie à long terme même avec une maladie avancée. Les programmes de médecine précise élargissent également l'accès à ces essais en identifiant les patients présentant des mutations tumorales spécifiques, un changement qui transforme la prise en charge en oncologie.

Un patient de 74 ans atteint d'un cancer du pancréas de stade 4 inopérable s'est inscrit à un essai clinique au Roswell Park Comprehensive Cancer Center à la fin de 2019. Après quatre mois de traitement comprenant des perfusions toutes les deux semaines et une chimiothérapie à domicile, sa tumeur avait diminué de 35 % et son taux d'antigène cancéreux (CA 19-9) était passé de 11 000 à moins de 34. Après deux ans dans l'essai, il a poursuivi la chimiothérapie plus près de chez lui pendant deux autres années sans progression de la maladie. Cinq ans après son diagnostic initial, une intervention chirurgicale a retiré sa rate et une partie de son pancréas, révélant uniquement un kyste bénin là où se trouvait la tumeur. Il est exempt de cancer depuis plus de six ans.

L'évolution de ce patient illustre comment les essais cliniques peuvent proposer des thérapies avancées non disponibles par les soins standard. « Étant donné que les thérapies standards ne peuvent généralement pas guérir le cancer du pancréas de stade avancé, j'encourage tous les patients atteints de cancer du pancréas à rechercher des options d'essai clinique avant de prendre toute décision de traitement », a déclaré un co-leader de l'équipe de maladies cliniques gastro-intestinales de Roswell Park.

Parallèlement, le programme d'oncologie génomique de Kaiser Permanente a testé les tumeurs de plus de 33 000 patients avec le séquençage de nouvelle génération (NGS) depuis 2017. Le programme, désormais l'un des plus grands programmes d'oncologie de précision communautaires aux États-Unis, est passé de 40 à 50 patients testés par mois au début à environ 550 patients par mois. Une analyse récente a révélé que 21,7 % des patients présentaient des altérations génomiques pouvant orienter les décisions de traitement et 14 % avaient des résultats pouvant les rendre éligibles à un essai clinique.

Plus de 40 % des nouveaux médicaments contre le cancer approuvés par la Food and Drug Administration américaine sont désormais des thérapies de précision ciblant des mutations spécifiques dans la tumeur du patient. Ce changement signifie que des patients de différents types de cancer peuvent s'inscrire au même essai clinique s'ils partagent les mêmes mutations tumorales. « Les essais cliniques en oncologie aujourd'hui sont très différents de ce qu'ils étaient », a noté le directeur médical du programme d'essais cliniques en oncologie de Kaiser Permanente. Le programme permet l'inscription à des essais cliniques importants et significatifs et peut ouvrir de nouveaux essais chez Kaiser Permanente si la mutation du patient le rend éligible à un essai non actuellement disponible là.

Les essais cliniques sont de plus en plus perçus non pas comme un dernier recours, mais comme un moyen d'accéder aux dernières avancées dans la prise en charge du cancer. « Chaque traitement que nous utilisons aujourd'hui existe parce que des patients ont participé à des essais cliniques », a déclaré un directeur médical de radio-oncologie au City of Hope’s Orange County. L'élargissement de la médecine précise et des tests génomiques est directement lié à la croissance de ces essais, qui continuent de façonner les normes de soins pour les patients futurs.