FDA接受Camurus公司Oclaiz治疗肢端肥大症的NDA重新提交，设定2026年12月PDUFA日期
FDA接受了Camurus公司Oclaiz治疗肢端肥大症的NDA重新提交，设定2026年12月PDUFA日期。此次提交是针对2026年6月的一封完整回复函，涉及第三方生产问题，无安全性或疗效担忧。Oclaiz是一种每月一次皮下注射的奥曲肽制剂，已在欧盟以Oczyesa品牌获批。
美国食品药品监督管理局（FDA）已接受Camurus公司重新提交的Oclaiz（CAM2029）新药申请（NDA），该药为奥曲肽缓释注射剂，用于治疗肢端肥大症患者。FDA设定了2026年12月18日的《处方药使用者付费法案》（PDUFA）目标行动日期。此次重新提交是对FDA于2026年6月10日发出的完整回复函（CRL）的回应，该函件涉及第三方生产商的cGMP检查观察结果，未提出任何关于临床疗效或安全性的担忧。该合同生产商已实施所有补救措施并确认准备就绪接受检查。公司总裁兼首席执行官表示：“我们期待继续与FDA合作，使CAM2029能够惠及美国的肢端肥大症患者。”
早期的NDA重新提交于2026年1月获得受理，PDUFA目标行动日期为2026年6月10日。该提交文件日期为2025年12月10日，是对最初仅涉及生产设施观察问题的CRL的回应。
Oclaiz是一种基于FluidCrystal®技术的皮下长效奥曲肽储库制剂，设计为每月一次使用预填充自动注射笔自行给药。该申请得到了七项临床研究的支持，包括ACROINNOVA项目的两项III期研究。CAM2029的生物利用度较目前获批的长效肌内注射奥曲肽提高约五倍。在III期ACROINNOVA 1研究中，CAM2029治疗组实现胰岛素样生长因子-1（IGF-1）水平正常化的患者比例显著高于安慰剂组。为期52周的ACROINNOVA 2研究确认了持续的IGF-1控制，并显示与基线标准治疗相比，疾病症状减轻、生活质量改善以及治疗满意度提高。最常见的不良反应包括胃肠道疾病、神经系统疾病、肝胆疾病、代谢及营养疾病以及注射部位反应。
CAM2029于2025年在欧盟和英国获得上市许可，商品名为Oczyesa®，并已在欧盟启动上市。另外两个国家正在审评其上市许可申请。该产品还正在开发用于胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NET）和多囊肝病（PLD）。