FDA、CamurusのOclaizのNDA再申請を受理、PDUFA期限を2026年12月に設定
FDAは、先端巨大症治療薬Oclaizに関するCamurusのNDA再申請を受理し、PDUFA目標日を2026年12月に設定した。今回の申請は、2026年6月の完全回答書（CRL）を受けたもので、第三者製造に関する指摘に関連しており、安全性や有効性の問題はなかった。Oclaizは月1回皮下投与のオクトレオチド製剤であり、EUではOczyesaとして既に承認されている。
米国食品医薬品局（FDA）は、先端巨大症患者の治療を目的としたオクトレオチド持続放出注射剤Oclaiz（CAM2029）に関するCamurusの新薬申請（NDA）再申請を審査受理した。FDAは、PDUFA目標日を2026年12月18日に設定した。この再申請は、2026年6月10日にFDAが発行した完全回答書（CRL）を受けたものであり、このCRLは第三者製造業者におけるcGMP査察の観察結果に関連するもので、臨床的有効性や安全性に関する懸念は提起されなかった。契約製造業者はすべての是正措置を実施し、査察の準備が整ったことを確認している。「FDAとの協力を継続し、米国の先端巨大症患者にCAM2029を提供できることを楽しみにしている」と社長兼CEOは述べた。
それ以前のNDA再申請は2026年1月に受理され、PDUFA目標日は2026年6月10日であった。2025年12月10日付のその申請は、製造施設の観察結果のみに関連する最初のCRLを受けたものであった。
Oclaizは、FluidCrystal®技術に基づく皮下投与の長時間作用型オクトレオチドデポ剤であり、プレフィルドオートインジェクターペンを用いた月1回の自己投与用に設計されている。本申請は、ACROINNOVAプログラムにおける2つの第3相試験を含む7つの臨床試験のデータによって支持されている。CAM2029は、現在承認されている長時間作用型筋肉内注射用オクトレオチドと比較して、約5倍のバイオアベイラビリティの向上を示した。第3相ACROINNOVA 1試験では、CAM2029治療により、プラセボと比較してインスリン様成長因子1（IGF-1）値が正常化した患者の割合が有意に高かった。52週間のACROINNOVA 2試験では、持続的なIGF-1コントロールが確認され、ベースラインの標準治療と比較して疾患症状の軽減、生活の質の改善、治療満足度の向上が示された。最も一般的な副作用には、胃腸障害、神経系障害、肝胆道系障害、代謝および栄養障害、注射部位反応が含まれた。
CAM2029は2025年に欧州連合（EU）および英国で承認を受け、商品名Oczyesa®として販売が開始されている。さらに2カ国で販売承認申請が審査中である。本製品は、胃腸膵神経内分泌腫瘍（GEP-NET）および多発性肝嚢胞（PLD）に対しても開発中である。