Aprea、Gain和Grace公布季度业绩及临床里程碑

Aprea Therapeutics、Gain Therapeutics和Grace Therapeutics公布了季度财务业绩并提供了公司最新情况，重点介绍了肿瘤学、帕金森病和动脉瘤性蛛网膜下腔出血项目的临床进展。

Aprea Therapeutics报告了正在进行的口服WEE1抑制剂APR-1051的1期剂量递增ACESOT-1051试验中的两例部分缓解。一名携带PPP2R1A突变的子宫癌肉瘤患者接受220 mg剂量治疗，首次影像学评估时靶病灶大小按RECIST v1.1标准缩小50%，CA-125水平显著降低；在确证性第二次影像学评估中，靶病灶大小进一步缩小9.5%，CA-125从基线时的362 U/mL进一步下降至40.2 U/mL，该患者仍在研究中，持续获得部分缓解。另一名携带PPP2R1A突变的子宫浆液性癌患者接受150 mg剂量治疗，也观察到未确认的部分缓解。共有28例患者接受了每日一次10 mg至300 mg剂量的治疗，其中6例患者最佳总体缓解为疾病稳定。APR-1051耐受性良好，最常见的两种不良事件为1级或2级恶心和疲劳。凭借2026年3月31日完成的超额认购3000万美元私募融资，公司正在扩大ACESOT-1051的入组，纳入至少50例子宫浆液性癌患者和细胞周期蛋白E过表达、铂类药物耐药卵巢癌患者。ACESOT-1051的更多临床数据将于2026年5月30日在ASCO 2026年会上公布。Aprea报告，截至2026年3月31日，现金及现金等价物为4650万美元，预计现金可维持至2028年第一季度。

Gain Therapeutics报告称，在GT-02287治疗帕金森病的1b期试验中，脑脊液GluSph在90天后平均降低81%，MDS-UPDRS评分在150天给药期内保持稳定。公司预计将于2026年第三季度启动GT-02287治疗帕金森病的2期试验，1b期结果预计于2026年第四季度公布。Gain还宣布GT-04686已准备好用于神经系统疾病的IND申报研究。截至2026年3月31日的第一季度，Gain报告的研发费用为280万美元，一般及行政费用为260万美元，每股净亏损0.13美元，现金、现金等价物及有价证券为1650万美元。公司继续与FDA进行IND沟通，为GT-02287的2期临床试验做准备。

Grace Therapeutics宣布，FDA已将2026年4月23日定为审查GTx-104用于治疗动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）患者上市申请的目标日期。3期STRIVE-ON安全性试验数据已在2025年血管与介入神经病学学会年会上公布。公司继续进行商业化前规划，以迎接FDA对NDA申请的潜在批准。截至2025年12月31日的三个月，Grace报告的净亏损约为230万美元，合每股0.14美元，而2024年同期净亏损为420万美元，合每股0.36美元。研发费用总额为50万美元，低于220万美元，主要原因是GTx-104关键性3期STRIVE-ON安全性临床试验已完成。一般及行政费用为200万美元，高于150万美元，原因是GTx-104商业化前规划的相关支出。截至2025年12月31日，现金及现金等价物为1870万美元，公司认为现有现金足以维持新闻稿发布之日起至少12个月的计划运营。