Aprea、Gain、Graceが四半期決算と臨床マイルストーンを発表

Aprea Therapeutics、Gain Therapeutics、Grace Therapeuticsは四半期決算を発表し、企業アップデートを提供した。腫瘍学、パーキンソン病、くも膜下出血プログラムにわたる臨床進捗が強調された。

Aprea Therapeuticsは、進行中の経口WEE1阻害剤APR-1051のPhase 1用量漸増試験ACESOT-1051において、2例の部分奏効を報告した。PPP2R1A変異を有する子宮癌肉腫患者1例（220mg用量レベルで治療）では、RECIST v1.1基準による標的病変サイズの50%縮小が初回画像評価で認められ、CA-125値の有意な低下も見られた。2回目の確認画像評価では、標的病変サイズの追加9.5%縮小と、CA-125のベースライン362 U/mLから40.2 U/mLへのさらなる低下が観察され、患者は現在も試験継続中で部分奏効が持続している。また、150mg用量レベルで治療を受けたPPP2R1A変異性子宮漿液性癌の2例目でも、未確認の部分奏効が観察された。10mgから300mgの1日1回投与で合計28人の患者が治療を受け、6人が最良総合効果として安定した病勢を示した。APR-1051の忍容性は良好で、最も一般的な2つの有害事象はGrade 1または2の悪心と疲労であった。2026年3月31日に完了した過大需要の3000万ドル私募増資に支えられ、同社はACESOT-1051の登録を拡大し、子宮漿液性癌患者50人以上と、サイクリンE過剰発現かつプラチナ抵抗性卵巣癌患者を含める予定である。ACESOT-1051からの追加臨床データは、2026年5月30日に開催されるASCO 2026年次総会で提供される予定である。Apreaは2026年3月31日時点で4650万ドルの現金および現金同等物を保有し、キャッシュランウェイは2028年第1四半期まで見込まれる。

Gain Therapeuticsは、パーキンソン病を対象としたGT-02287のPhase 1b試験において、CSF中のGluSphが90日後に平均81%減少し、MDS-UPDRSスコアは150日間の投与期間中安定していたことを報告した。同社は2026年第3四半期にパーキンソン病を対象としたGT-02287のPhase 2試験を開始する予定であり、Phase 1b結果の読み出しは2026年第4四半期に予想されている。Gainはまた、神経疾患におけるGT-04686のIND申請前試験準備が完了したと宣言した。2026年3月31日終了の第1四半期について、Gainは研究開発費280万ドル、販売管理費260万ドル、1株当たり純損失0.13ドル、現金・現金同等物および市場性のある有価証券1650万ドルを報告した。同社はGT-02287のPhase 2臨床試験に備え、FDAとの治験薬（IND）協議を継続している。

Grace Therapeuticsは、FDAがくも膜下出血（aSAH）患者の治療を目的としたGTx-104の承認申請審査に関し、2026年4月23日をPDUFA目標日として設定したと発表した。Phase 3 STRIVE-ON安全性試験のデータは、2025年Society of Vascular and Interventional Neurology年次総会で発表された。同社はFDAによるNDA承認の可能性に備え、商業化前計画を継続している。2025年12月31日終了の3か月間について、Graceは純損失約230万ドル（1株当たり0.14ドル）を報告した。前年同期（2024年）は純損失420万ドル（1株当たり0.36ドル）であった。総研究開発費は220万ドルから50万ドルに減少した。これは主にGTx-104の主要Phase 3 STRIVE-ON安全性試験の完了による。販売管理費はGTx-104の商業化前計画にかかる費用により、150万ドルから200万ドルに増加した。2025年12月31日時点の現金および現金同等物は1870万ドルであり、同社は既存の現金でプレスリリース日から少なくとも12か月間は計画された運営を維持できると考えている。