Aprea, Gain et Grace publient leurs résultats trimestriels et font le point sur leurs avancées cliniques

Aprea Therapeutics, Gain Therapeutics et Grace Therapeutics ont publié leurs résultats financiers trimestriels et fourni des mises à jour d'entreprise, soulignant les progrès cliniques dans les programmes d'oncologie, de maladie de Parkinson et d'hémorragie sous-arachnoïdienne anévrismale.

Aprea Therapeutics a rapporté deux réponses partielles dans l'essai de phase 1 ACESOT-1051 en cours, avec escalade de dose, portant sur l'inhibiteur oral de WEE1 APR-1051. Une patiente atteinte d'un carcinosarcome utérin avec mutation PPP2R1A, traitée au palier de dose de 220 mg, a obtenu une réduction de 50 % de la taille de la lésion cible selon les critères RECIST v1.1 et une réduction significative des taux de CA-125 lors de la première évaluation d'imagerie ; lors de la deuxième évaluation d'imagerie de confirmation, une réduction supplémentaire de 9,5 % de la taille de la lésion cible a été observée, ainsi qu'une nouvelle baisse du CA-125 à 40,2 U/mL contre 362 U/mL au départ, et la patiente reste dans l'étude avec une réponse partielle en cours. Une réponse partielle non confirmée a également été observée chez une deuxième patiente atteinte d'un carcinome séreux utérin avec mutation PPP2R1A, traitée au palier de dose de 150 mg. Au total, 28 patientes ont été traitées à des doses allant de 10 mg à 300 mg une fois par jour, six patientes obtenant une meilleure réponse globale de maladie stable. APR-1051 a été bien toléré, les deux événements indésirables les plus courants étant des nausées et une fatigue de grade 1 ou 2. Soutenue par un placement privé sursouscrit de 30 millions de dollars clôturé le 31 mars 2026, la société élargit le recrutement dans ACESOT-1051 pour inclure au moins 50 patientes atteintes d'un carcinome séreux utérin et des patientes atteintes d'un cancer de l'ovaire résistant au platine avec surexpression de la cycline E. Des données cliniques supplémentaires d'ACESOT-1051 seront présentées à la réunion annuelle de l'ASCO 2026 le 30 mai 2026. Aprea a déclaré 46,5 millions de dollars de trésorerie et équivalents de trésorerie au 31 mars 2026, avec une trésorerie prévisionnelle couvrant les opérations jusqu'au premier trimestre 2028.

Gain Therapeutics a rapporté que dans l'essai de phase 1b de GT-02287 pour la maladie de Parkinson, le taux de GluSph dans le LCR a diminué en moyenne de 81 % après 90 jours, et les scores MDS-UPDRS sont restés stables sur 150 jours d'administration. La société prévoit de commencer l'essai de phase 2 de GT-02287 dans la maladie de Parkinson au troisième trimestre 2026, avec une lecture des résultats de phase 1b attendue au quatrième trimestre 2026. Gain a également déclaré GT-04686 prêt pour les études habilitantes d'IND dans les troubles neurologiques. Pour le premier trimestre clos le 31 mars 2026, Gain a déclaré des dépenses de R&D de 2,8 millions de dollars, des dépenses générales et administratives de 2,6 millions de dollars, une perte nette de 0,13 dollar par action, et une trésorerie, des équivalents de trésorerie et des titres négociables de 16,5 millions de dollars. La société poursuit son engagement IND auprès de la FDA en préparation de l'essai clinique de phase 2 de GT-02287.

Grace Therapeutics a annoncé que la FDA a fixé au 23 avril 2026 la date cible PDUFA pour l'examen de la soumission demandant l'approbation de GTx-104 dans le traitement des patients atteints d'hémorragie sous-arachnoïdienne anévrismale (aSAH). Les données de l'essai de sécurité pivot de phase 3 STRIVE-ON ont été présentées à la réunion annuelle 2025 de la Society of Vascular and Interventional Neurology. La société poursuit sa planification pré-commerciale en prévision d'une éventuelle approbation par la FDA de la soumission NDA. Pour les trois mois clos le 31 décembre 2025, Grace a déclaré une perte nette d'environ 2,3 millions de dollars, soit 0,14 dollar par action, contre une perte nette de 4,2 millions de dollars, soit 0,36 dollar par action, pour la même période en 2024. Les dépenses totales de recherche et développement se sont élevées à 0,5 million de dollars, contre 2,2 millions de dollars, principalement en raison de l'achèvement de l'essai clinique de sécurité pivot de phase 3 STRIVE-ON de GTx-104. Les dépenses générales et administratives se sont élevées à 2,0 millions de dollars, contre 1,5 million de dollars, en raison des coûts liés à la planification pré-commerciale de GTx-104. Au 31 décembre 2025, la trésorerie et les équivalents de trésorerie s'élevaient à 18,7 millions de dollars, et la société estime que sa trésorerie actuelle sera suffisante pour soutenir les opérations prévues pendant au moins 12 mois à compter de la date du communiqué de presse.