Aprea, Gain y Grace publican resultados trimestrales con hitos clínicos

Aprea Therapeutics, Gain Therapeutics y Grace Therapeutics publicaron sus resultados financieros trimestrales y proporcionaron actualizaciones corporativas, destacando el progreso clínico en los programas de oncología, enfermedad de Parkinson y hemorragia subaracnoidea aneurismática.

Aprea Therapeutics informó de dos respuestas parciales en el ensayo en curso ACESOT-1051 de escalada de dosis en fase 1 del inhibidor oral de WEE1 APR-1051. Una paciente con carcinosarcoma uterino con mutación en PPP2R1A tratada con 220 mg logró una reducción del 50% en el tamaño de la lesión diana según los criterios RECIST v1.1 y una reducción significativa en los niveles de CA-125 en la primera evaluación por imagen; en la segunda evaluación de confirmación se observó una reducción adicional del 9,5% en el tamaño de la lesión diana, junto con un nuevo descenso de CA-125 a 40,2 U/mL desde 362 U/mL al inicio, y la paciente continúa en el estudio con una respuesta parcial en curso. También se observó una respuesta parcial no confirmada en una segunda paciente con carcinoma seroso uterino con mutación en PPP2R1A tratada con 150 mg. En total, 28 pacientes han sido tratados con dosis que oscilan entre 10 mg y 300 mg una vez al día, y seis pacientes lograron una mejor respuesta general de enfermedad estable. APR-1051 ha sido bien tolerado, siendo los dos acontecimientos adversos más comunes las náuseas y la fatiga de grado 1 o 2. Con el respaldo de una colocación privada suscrita en exceso por 30 millones de dólares que se cerró el 31 de marzo de 2026, la compañía está ampliando la inscripción en ACESOT-1051 para incluir al menos 50 pacientes con carcinoma seroso uterino y pacientes con cáncer de ovario resistente al platino con sobreexpresión de ciclina E. Se proporcionarán datos clínicos adicionales de ACESOT-1051 en la reunión anual de ASCO 2026 el 30 de mayo de 2026. Aprea informó de 46,5 millones de dólares en efectivo y equivalentes de efectivo al 31 de marzo de 2026, con una liquidez prevista hasta el primer trimestre de 2028.

Gain Therapeutics informó de que en el ensayo de fase 1b de GT-02287 para la enfermedad de Parkinson, la GluSph en LCR disminuyó en un promedio del 81% después de 90 días, y las puntuaciones MDS-UPDRS se mantuvieron estables durante 150 días de dosificación. La compañía espera comenzar el ensayo de fase 2 de GT-02287 en la enfermedad de Parkinson en el tercer trimestre de 2026, y la lectura de los resultados de la fase 1b se espera para el cuarto trimestre de 2026. Gain también declaró que GT-04686 está listo para estudios habilitadores de IND en trastornos neurológicos. Para el primer trimestre finalizado el 31 de marzo de 2026, Gain informó de gastos de I+D de 2,8 millones de dólares, gastos de administración general de 2,6 millones de dólares, una pérdida neta de 0,13 dólares por acción y efectivo, equivalentes de efectivo y valores negociables de 16,5 millones de dólares. La compañía continúa el diálogo con la FDA sobre el fármaco en investigación (IND) en preparación para el ensayo clínico de fase 2 de GT-02287.

Grace Therapeutics anunció que la FDA estableció el 23 de abril de 2026 como fecha objetivo PDUFA para la revisión de la solicitud de aprobación de GTx-104 en el tratamiento de pacientes con hemorragia subaracnoidea aneurismática (HSAa). Los datos del ensayo de seguridad STRIVE-ON de fase 3 se presentaron en la reunión anual de 2025 de la Society of Vascular and Interventional Neurology. La compañía continúa con la planificación previa a la comercialización en previsión de una posible aprobación por parte de la FDA de la solicitud de NDA. Para los tres meses finalizados el 31 de diciembre de 2025, Grace informó de una pérdida neta de aproximadamente 2,3 millones de dólares, o 0,14 dólares por acción, en comparación con una pérdida neta de 4,2 millones de dólares, o 0,36 dólares por acción, en el mismo período de 2024. Los gastos totales de investigación y desarrollo fueron de 0,5 millones de dólares, frente a los 2,2 millones, principalmente debido a la finalización del ensayo clínico de seguridad STRIVE-ON de fase 3 fundamental de GTx-104. Los gastos generales y administrativos fueron de 2,0 millones de dólares, frente a los 1,5 millones, debido a los costes de la planificación previa a la comercialización de GTx-104. Al 31 de diciembre de 2025, el efectivo y los equivalentes de efectivo eran de 18,7 millones de dólares, y la compañía cree que su efectivo actual será suficiente para mantener las operaciones planificadas durante al menos 12 meses desde la fecha del comunicado de prensa.