Aprea, Gain und Grace legen Quartalsergebnisse mit klinischen Meilensteinen vor

Aprea Therapeutics, Gain Therapeutics und Grace Therapeutics haben ihre Quartalsergebnisse veröffentlicht und über den aktuellen Stand ihrer Aktivitäten berichtet. Dabei standen klinische Fortschritte in den Bereichen Onkologie, Morbus Parkinson und aneurysmatische Subarachnoidalblutung (aSAH) im Mittelpunkt.

Aprea Therapeutics meldete zwei partielle Remissionen in der laufenden Phase-1-Dosiseskalationsstudie ACESOT-1051 mit dem oralen WEE1-Inhibitor APR-1051. Eine Patientin mit Uterus-Karzinosarkom und PPP2R1A-Mutation, die mit 220 mg behandelt wurde, erreichte bei der ersten Bildgebungsuntersuchung eine 50-prozentige Verkleinerung der Zielläsion gemäß den RECIST-v1.1-Kriterien und einen deutlichen Rückgang des CA-125-Werts; bei der bestätigenden zweiten Bildgebung wurde eine weitere Verkleinerung der Zielläsion um 9,5 % beobachtet, während CA-125 weiter auf 40,2 U/ml von 362 U/ml zu Studienbeginn fiel. Die Patientin verbleibt in der Studie mit anhaltender partieller Remission. Eine unbestätigte partielle Remission wurde auch bei einer zweiten Patientin mit PPP2R1A-mutiertem serösem Uteruskarzinom beobachtet, die mit 150 mg behandelt wurde. Insgesamt wurden 28 Patienten mit Dosen von 10 mg bis 300 mg einmal täglich behandelt; sechs Patienten erreichten als bestes Gesamtansprechen eine stabile Erkrankung. APR-1051 wurde gut vertragen; die beiden häufigsten unerwünschten Ereignisse waren Übelkeit und Fatigue vom Grad 1 oder 2. Gestützt durch eine überzeichnete Privatplatzierung über 30 Millionen Dollar, die am 31. März 2026 abgeschlossen wurde, weitet das Unternehmen die Rekrutierung für ACESOT-1051 auf mindestens 50 Patientinnen mit serösem Uteruskarzinom sowie auf Patientinnen mit Cyclin-E-überexprimierendem, platinresistentem Ovarialkarzinom aus. Weitere klinische Daten aus ACESOT-1051 werden auf der ASCO-Jahrestagung 2026 am 30. Mai 2026 präsentiert. Aprea meldete zum 31. März 2026 Zahlungsmittel und Zahlungsmitteläquivalente in Höhe von 46,5 Millionen Dollar; die Finanzmittel dürften nach Einschätzung des Unternehmens bis ins erste Quartal 2028 reichen.

Gain Therapeutics meldete, dass in der Phase-1b-Studie von GT-02287 bei Morbus Parkinson der CSF-GluSph-Wert nach 90 Tagen um durchschnittlich 81 % gesunken ist und die MDS-UPDRS-Werte über 150 Behandlungstage stabil blieben. Das Unternehmen erwartet, die Phase-2-Studie von GT-02287 bei Morbus Parkinson im dritten Quartal 2026 zu beginnen; die Ergebnisse der Phase-1b-Studie sollen im vierten Quartal 2026 vorgelegt werden. Zudem erklärte Gain, dass GT-04686 für IND-vorbereitende Studien bei neurologischen Erkrankungen bereit sei. Für das am 31. März 2026 endende erste Quartal meldete Gain F&E-Aufwendungen von 2,8 Millionen Dollar, allgemeine Verwaltungsaufwendungen von 2,6 Millionen Dollar, einen Nettoverlust von 0,13 Dollar je Aktie sowie Zahlungsmittel, Zahlungsmitteläquivalente und marktgängige Wertpapiere von 16,5 Millionen Dollar. Das Unternehmen setzt seinen Austausch mit der FDA im Rahmen des Investigational New Drug (IND) fort, um die Phase-2-Studie mit GT-02287 vorzubereiten.

Grace Therapeutics gab bekannt, dass die FDA den 23. April 2026 als PDUFA-Zieldatum für die Prüfung des Zulassungsantrags für GTx-104 zur Behandlung von Patienten mit aneurysmatischer Subarachnoidalblutung (aSAH) festgelegt hat. Daten der Phase-3-Sicherheitsstudie STRIVE-ON wurden auf der Jahrestagung 2025 der Society of Vascular and Interventional Neurology präsentiert. Das Unternehmen setzt seine Planungen für die Markteinführung fort, in Erwartung einer möglichen FDA-Zulassung des NDA. Für die drei Monate bis zum 31. Dezember 2025 meldete Grace einen Nettoverlust von etwa 2,3 Millionen Dollar bzw. 0,14 Dollar je Aktie, verglichen mit einem Nettoverlust von 4,2 Millionen Dollar bzw. 0,36 Dollar je Aktie im gleichen Zeitraum 2024. Die gesamten Forschungs- und Entwicklungsaufwendungen betrugen 0,5 Millionen Dollar nach 2,2 Millionen Dollar im Vorjahreszeitraum, was in erster Linie auf den Abschluss der pivotalen Phase-3-Sicherheitsstudie STRIVE-ON zu GTx-104 zurückzuführen ist. Die allgemeinen und administrativen Aufwendungen stiegen von 1,5 Millionen Dollar auf 2,0 Millionen Dollar, bedingt durch Kosten für die Vorbereitung der Markteinführung von GTx-104. Zum 31. Dezember 2025 beliefen sich die Zahlungsmittel und Zahlungsmitteläquivalente auf 18,7 Millionen Dollar; das Unternehmen geht davon aus, dass die vorhandenen Zahlungsmittel für mindestens zwölf Monate ab dem Datum der Pressemitteilung ausreichen, um den geplanten Geschäftsbetrieb aufrechtzuerhalten.