Aprea·Gain·Grace, 임상 마일스톤과 분기 실적 발표

Aprea Therapeutics, Gain Therapeutics, Grace Therapeutics는 분기 재무 실적을 발표하고 기업 업데이트를 제공하며, 종양학, 파킨슨병, 동맥류성 거미막하 출혈 프로그램 전반에 걸친 임상적 진전을 강조했다.

Aprea Therapeutics는 경구용 WEE1 억제제 APR-1051의 진행 중인 Phase 1 용량 증량 ACESOT-1051 시험에서 부분 관해 2건을 보고했다. 220mg 용량 수준으로 치료받은 PPP2R1A 변이 자궁 암육종 환자 1명은 첫 영상 평가에서 RECIST v1.1 기준에 따라 표적 병변 크기가 50% 감소하고 CA-125 수치가 유의하게 감소했다. 확인을 위한 두 번째 영상 평가에서는 표적 병변 크기가 추가로 9.5% 감소했고, CA-125는 기준치 362 U/mL에서 40.2 U/mL로 더 감소했으며, 환자는 지속적인 부분 관해 상태로 연구를 계속하고 있다. 150mg 용량 수준으로 치료받은 PPP2R1A 변이 자궁 장액성 암종 환자 1명에서도 확인되지 않은 부분 관해가 관찰되었다. 총 28명의 환자가 1일 1회 10mg~300mg 용량 범위에서 치료를 받았으며, 6명의 환자가 최상의 전체 반응으로 안정적 질환을 달성했다. APR-1051은 내약성이 양호했으며, 가장 흔한 두 가지 이상반응은 Grade 1 또는 2의 메스꺼움과 피로였다. 2026년 3월 31일에 마감된 초과 신청된 3,000만 달러 규모의 사모 배정에 힘입어, 회사는 최소 50명의 자궁 장액성 암종 환자와 cyclin E 과발현, 백금 저항성 난소암 환자를 포함하도록 ACESOT-1051 등록을 확대하고 있다. ACESOT-1051의 추가 임상 데이터는 2026년 5월 30일 ASCO 2026 연례 회의에서 제공될 예정이다. Aprea는 2026년 3월 31일 기준 현금 및 현금성 자산 4,650만 달러를 보고했으며, 예상 현금 운용 기간은 2028년 1분기까지다.

Gain Therapeutics는 파킨슨병 대상 GT-02287의 Phase 1b 시험에서 CSF GluSph가 90일 후 평균 81% 감소했고, MDS-UPDRS 점수는 150일 투약 기간 동안 안정적으로 유지되었다고 보고했다. 회사는 2026년 3분기에 파킨슨병 대상 GT-02287 Phase 2 시험을 시작할 것으로 예상하며, Phase 1b 결과 판독은 2026년 4분기에 예상된다. Gain은 또한 GT-04686이 신경계 질환 대상 IND 지원 연구를 수행할 준비가 되었다고 밝혔다. 2026년 3월 31일로 종료된 1분기에 Gain은 R&D 비용 280만 달러, G&A 비용 260만 달러, 주당 순손실 0.13달러, 현금, 현금성 자산 및 유가증권 1,650만 달러를 보고했다. 회사는 GT-02287 Phase 2 임상 시험 준비를 위해 FDA와 IND(조사용 신약) 논의를 계속하고 있다.

Grace Therapeutics는 FDA가 동맥류성 거미막하 출혈(aSAH) 환자 치료를 위한 GTx-104 승인 신청 검토의 PDUFA 목표 날짜를 2026년 4월 23일로 확정했다고 발표했다. Phase 3 STRIVE-ON 안전성 시험 데이터는 2025년 Society of Vascular and Interventional Neurology 연례 회의에서 발표되었다. 회사는 NDA 제출에 대한 FDA 승인 가능성에 대비해 상업화 전 계획을 계속하고 있다. 2025년 12월 31일로 종료된 3개월 동안 Grace는 약 230만 달러(주당 0.14달러)의 순손실을 보고했으며, 2024년 같은 기간에는 420만 달러(주당 0.36달러)의 순손실을 보고했다. 총 연구개발 비용은 GTx-104의 중추적 Phase 3 STRIVE-ON 안전성 임상 시험 완료로 인해 220만 달러에서 50만 달러로 감소했다. 일반관리비는 GTx-104 상업화 전 계획 비용으로 인해 150만 달러에서 200만 달러로 증가했다. 2025년 12월 31일 기준 현금 및 현금성 자산은 1,870만 달러였으며, 회사는 기존 현금이 보도자료 발표일로부터 최소 12개월 동안 계획된 운영을 유지하기에 충분할 것으로 믿고 있다.