Aprea, Gain e Grace divulgam resultados trimestrais com marcos clínicos

A Aprea Therapeutics, a Gain Therapeutics e a Grace Therapeutics divulgaram resultados financeiros trimestrais e forneceram atualizações corporativas, destacando o progresso clínico em oncologia, doença de Parkinson e hemorragia subaracnóidea aneurismática.

A Aprea Therapeutics relatou duas respostas parciais no ensaio clínico de Fase 1 de escalonamento de dose ACESOT-1051, em andamento, do inibidor oral de WEE1 APR-1051. Uma paciente com carcinossarcoma uterino com mutação em PPP2R1A, tratada no nível de dose de 220 mg, alcançou uma redução de 50% no tamanho da lesão-alvo conforme critérios RECIST v1.1 e uma redução significativa nos níveis de CA-125 na primeira avaliação por imagem; na segunda avaliação de confirmação, foi observada uma redução adicional de 9,5% no tamanho da lesão-alvo, juntamente com um novo declínio de CA-125 para 40,2 U/mL, em comparação com 362 U/mL no início do estudo, e a paciente permanece no estudo com resposta parcial em andamento. Uma resposta parcial não confirmada também foi observada em uma segunda paciente com carcinoma seroso uterino com mutação em PPP2R1A, tratada no nível de dose de 150 mg. Um total de 28 pacientes foram tratados com doses que variaram de 10 mg a 300 mg uma vez ao dia, com seis pacientes alcançando a melhor resposta geral de doença estável. APR-1051 foi bem tolerado, sendo os dois eventos adversos mais comuns náusea e fadiga de Grau 1 ou 2. Com o apoio de uma colocação privada superlotada de US$ 30 milhões, encerrada em 31 de março de 2026, a empresa está expandindo o recrutamento no ACESOT-1051 para incluir pelo menos 50 pacientes com carcinoma seroso uterino e pacientes com câncer de ovário resistente à platina e com superexpressão de ciclina E. Dados clínicos adicionais do ACESOT-1051 serão apresentados na Reunião Anual da ASCO 2026, em 30 de maio de 2026. A Aprea informou US$ 46,5 milhões em caixa e equivalentes de caixa em 31 de março de 2026, com projeção de caixa suficiente até o primeiro trimestre de 2028.

A Gain Therapeutics informou que, no ensaio clínico de Fase 1b do GT-02287 para a doença de Parkinson, os níveis de GluSph no LCR diminuíram em média 81% após 90 dias, e os escores MDS-UPDRS permaneceram estáveis ao longo de 150 dias de tratamento. A empresa espera iniciar o ensaio clínico de Fase 2 do GT-02287 na doença de Parkinson no terceiro trimestre de 2026, com a divulgação dos resultados da Fase 1b prevista para o quarto trimestre de 2026. A Gain também declarou que o GT-04686 está pronto para estudos de IND em distúrbios neurológicos. No primeiro trimestre encerrado em 31 de março de 2026, a Gain reportou despesas de P&D de US$ 2,8 milhões, despesas G&A de US$ 2,6 milhões, prejuízo líquido de US$ 0,13 por ação e caixa, equivalentes de caixa e títulos negociáveis de US$ 16,5 milhões. A empresa continua o engajamento com o FDA sobre o Novo Medicamento Investigacional (IND) em preparação para o ensaio clínico de Fase 2 do GT-02287.

A Grace Therapeutics anunciou que o FDA estabeleceu 23 de abril de 2026 como a data-alvo PDUFA para revisão do pedido que busca aprovação do GTx-104 no tratamento de pacientes com hemorragia subaracnóidea aneurismática (aSAH). Os dados do estudo de segurança de Fase 3 STRIVE-ON foram apresentados na Reunião Anual de 2025 da Sociedade de Neurologia Vascular e Intervencionista. A empresa continua o planejamento pré-comercial em antecipação a uma possível aprovação do FDA do pedido de NDA. Nos três meses encerrados em 31 de dezembro de 2025, a Grace reportou um prejuízo líquido de aproximadamente US$ 2,3 milhões, ou US$ 0,14 por ação, em comparação com um prejuízo líquido de US$ 4,2 milhões, ou US$ 0,36 por ação, no mesmo período de 2024. As despesas totais de pesquisa e desenvolvimento foram de US$ 0,5 milhão, abaixo dos US$ 2,2 milhões, principalmente devido à conclusão do ensaio clínico pivotal de segurança de Fase 3 STRIVE-ON do GTx-104. As despesas gerais e administrativas foram de US$ 2,0 milhões, acima dos US$ 1,5 milhão, devido aos custos do planejamento pré-comercial do GTx-104. Em 31 de dezembro de 2025, o caixa e equivalentes de caixa eram de US$ 18,7 milhões, e a empresa acredita que seu caixa existente será suficiente para sustentar as operações planejadas por pelo menos 12 meses a partir da data do comunicado à imprensa.