生物技术公司通过关键临床里程碑推进BLA申报路径
Diamyd Medical预计其3期糖尿病试验将于2026年3月获得中期结果，这可能支持BLA申报路径。Capricor Therapeutics等待FDA于2026年8月对其杜氏肌营养不良症治疗药物的BLA做出决定。Bicara Therapeutics正准备启动其肿瘤候选药物的3期研究，为未来BLA提交做准备。
三家生物技术公司正通过关键临床试验里程碑和监管审查，朝着潜在的生物制品许可申请(BLA)提交迈进。Diamyd Medical已完全入组其关键的3期试验DIAGNODE-3，预计于2026年3月27日进行中期疗效评估；Capricor Therapeutics等待FDA对其BLA的决定，目标行动日期为2026年8月22日；而Bicara Therapeutics正准备为其主要候选药物启动3期关键研究。
Diamyd Medical的3期试验DIAGNODE-3已在欧洲和美国的57个临床中心随机分配了321名患者。即将进行的中期分析评估了从基线到第15个月C肽的保留情况，研究对象是代表欧洲和美国约40%1型糖尿病患者的基因定义人群。如果中期分析显示出统计学上显著的疗效，结果可能支持与FDA就美国潜在BLA路径进行进一步的监管互动。该试验将继续对所有参与者进行随访，预计在2027年第三季度获得完整研究结果，旨在支持潜在BLA以获得完全批准。
该公司最近与美国新的行业专业投资者签订了定向股权融资协议，在交易成本前筹集了约2500万美元。此外，新发行的认股权证在完全行使后可能提供额外的1亿美元。加上现有认股权证，这建立了总计约1.6亿美元的潜在融资能力。截至2026年2月28日的季度，Diamyd Medical报告净销售额为30万瑞典克朗，净亏损为1.117亿瑞典克朗，现金和短期投资为1.907亿瑞典克朗。
Capricor Therapeutics报告2025年第四季度非GAAP每股亏损0.62美元，低于分析师预期的0.55美元亏损。该公司报告该季度无营收。其用于治疗杜氏肌营养不良症的主要候选药物deramiocel (CAP-1002)的生物制品许可申请目前正在接受FDA审查，处方药用户费用法案目标行动日期定为2026年8月22日。该公司针对deramiocel的关键HOPE-3 3期试验达到了主要和次要终点，为BLA提交提供了临床基础。
对于整个2026财年，分析师预计Capricor的营收为1.065亿美元，每股收益为-1.57美元。对于即将到来的2026年第一季度，预计营收为0美元，每股收益为-0.48美元。
Bicara Therapeutics于2024年9月完成首次公开募股，筹集了约3.62亿美元，正在开发用于肿瘤学的双功能抗体。该公司的主要候选药物ficerafusp alfa是一种靶向EGFR和TGF-β的双功能抗体，目前正在进行头颈部鳞状细胞癌的1/2期临床试验。2024年，基于有希望的肿瘤反应率，FDA授予ficerafusp alfa突破性疗法认定。2025年值得关注的关键事件包括启动ficerafusp alfa的3期关键研究，这些试验的成功对于公司朝着BLA迈进至关重要。该公司报告有足够的现金储备支持运营至2026年。