临床试验中的AI应用聚焦运营、药物发现与患者参与
2025年，人工智能成为临床研究领域最受关注的话题，应用覆盖运营效率提升、药物发现以及患者招募与参与等多个环节。尽管AI赋能的候选药物不断涌现，但迄今尚无AI发现的药物获得FDA完整的上市批准。
人工智能在2025年的临床研究领域成为最热门的话题。Food & Drug Administration、大型制药企业以及研究人员都在探索生成式AI如何助力药物发现、临床试验流程以及监管环境。然而，临床试验仍深陷运营效率低下的困境，而AI如今正被用于应对这些问题。
根据WCG的《2025 Site Challenges Report》，近三分之一的受访者将围绕合同、预算和系统搭建的研究启动问题列为拖慢临床试验的首要原因，另有近20%将试验财务管理（付款）视为最主要的负担之一。此外，78%被归类为学术医疗中心和研究中心网络的站点，以及69%被归类为独立站点和医生诊所的机构一致认为，“合同和预算问题”是导致研究启动周期过长的最大因素。两年前WCG的2023年报告也以同等权重强调了这些问题，表明相关进展并未取得。
目前已有80%的制药行业专业人士使用AI寻找新药，众多由AI发现或由AI赋能的候选药物正处于临床开发阶段。Insilico Medicine用于特发性肺纤维化（IPF）的药物Rentosertib是一款完全由AI生成的药物（靶点与分子均由AI识别），并已完成2a期临床试验且取得积极结果。由AI发现的分子在1期临床试验中的成功率也达到令人瞩目的80%至90%，显著高于历史平均的40%至65%。
然而，以衡量药物发现成功的真实世界标尺——获得FDA完整的上市批准——来看，尽管投入巨大，但迄今尚无任何AI发现的药物实现突破。研究显示，针对不同应用场景（use case）的投资成本（包括基础设施、开发与运营成本）约为每个应用场景25,000至100,000美元。此外，鉴于一款药物从发现到上市通常需要较长时间，AI药物发现的投入往往需要多年才可能产生任何可见回报，甚至可能永远无法实现。
一项最新分析显示，当前约70%的在研站点付款运营时间都花在基于纸质的发票处理上。总体而言，这意味着每个月会有数千小时用于将发票手动录入系统以进行付款处理。AI可以消除这种运营浪费，而在这一领域获得的、已被验证的AI投资回报也能为未来在其他领域的进一步投入提供依据。
AstraZeneca正在使用生成式AI加速其五年愿景：成为一家市值达800亿美元的公司，交付20款新药，并实现“碳负排放”。其最初的价值驱动活动包括创建AI助手，用于在CT扫描中帮助进行三维定位检测，并促进临床文档的知识提取；此外，还与医学写作者合作构建了一款智能方案（protocol）工具。
在过去一年里，一款名为Grace的AI代理（AI agent）已为50余项2期与3期试验提供支持，涉及与潜在及已入组受试者超过500,000次互动。这些沟通包括电话、短信和电子邮件，用于完成如筛选受试者、安排并提醒个人进行现场筛查预约等任务。Grove的AI Participant Relationship Management在“幕后”实时呈现关键试验洞见，使研究团队能够就筛选与入组采取数据驱动的行动。
在三年时间里，Walgreens凭借超过35项生物制药合作伙伴关系，以及动员超过1,700万名客户参与行业资助研究，在临床试验生态中确立了关键参与者的地位。该公司的临床试验模式围绕为试验识别并招募患者展开：通过在其社区药房内设立的20个临床试验站点提升可及性，并基于真实世界证据与分析理解应与哪些患者、以何种方式进行互动。
2025 SCOPE Best of Show Awards公布了获奖者。今年由SCOPE社区评选出四位获奖者——其中两家为该领域的“老牌”企业，另两家为首次参与SCOPE的新公司：Anju Software、Medidata、Biorce和Phastar。