Médicos implantam células-tronco produtoras de dopamina em pacientes com Parkinson em ensaio clínico inovador
Médicos estão implantando células-tronco cultivadas em laboratório no cérebro de pacientes com Parkinson em um ensaio clínico inovador para restaurar a produção de dopamina. A FDA concedeu designação de via rápida ao ensaio de Fase 1 REPLACE, testando células produtoras de dopamina derivadas de iPSCs em 12 pacientes com Parkinson moderado a grave. Os pesquisadores monitorarão os participantes por até cinco anos para avaliar a restauração da função motora e possíveis efeitos colaterais.
Em um novo e ousado ensaio, médicos estão implantando células-tronco cultivadas em laboratório no cérebro para reiniciar a produção de dopamina na doença de Parkinson. Pesquisadores do Keck Medicine da USC estão testando uma nova abordagem que visa abordar diretamente a perda de dopamina em um ensaio clínico de fase inicial, implantando células-tronco especialmente projetadas para substituir neurônios danificados e gerar dopamina. A U.S. Food & Drug Administration concedeu designação de via rápida ao ensaio clínico, Fase 1 REPLACE™, que tem como objetivo acelerar o processo de desenvolvimento e revisão.
O tratamento usa um tipo mais recente de célula-tronco criada em laboratório conhecida como células-tronco pluripotentes induzidas (iPSCs). Ao contrário das células-tronco embrionárias, as iPSCs são feitas tomando células adultas, como as da pele ou do sangue, e reprogramando-as de volta a um estado versátil. Nesta forma, elas podem se desenvolver em muitos tipos diferentes de células no corpo. Os pesquisadores acreditam que essas iPSCs podem amadurecer de forma confiável em células cerebrais produtoras de dopamina e oferecer a melhor chance de reiniciar a produção de dopamina do cérebro.
Para entregar as células, neurocirurgiões criam uma pequena abertura no crânio para alcançar o cérebro. Usando ressonância magnética (MRI) para orientação, eles colocam cuidadosamente as células-tronco nos gânglios da base, a região responsável por coordenar o movimento. Após a operação, os participantes são observados de perto por 12-15 meses para rastrear mudanças nos sintomas e observar possíveis efeitos colaterais, incluindo discinesia—movimentos excessivos—ou infecção. Os pesquisadores planejam continuar acompanhando os pacientes e monitorando sua condição por até cinco anos.
O ensaio clínico multicêntrico inclui 12 pessoas com doença de Parkinson moderada a moderadamente grave. O Keck Medicine é um dos três locais nos Estados Unidos que participam do estudo. A terapia com células-tronco, conhecida como RNDP-001, é produzida pela Kenai Therapeutics, uma empresa de biotecnologia focada no desenvolvimento de tratamentos para distúrbios neurológicos.
A doença de Parkinson é uma condição neurológica de longo prazo que piora gradualmente com o tempo. Mais de um milhão de pessoas nos Estados Unidos vivem com o distúrbio, e cerca de 90.000 novos casos são diagnosticados a cada ano. Medicamentos e terapias atuais podem aliviar os sintomas, mas nenhum tratamento foi comprovado para parar ou retardar a doença em si. A condição está intimamente ligada a uma queda nos níveis de dopamina no cérebro, um mensageiro químico que desempenha um papel crítico no controle do movimento, bem como no suporte à memória, humor e outras funções essenciais. À medida que as células cerebrais produtoras de dopamina morrem progressivamente, o cérebro perde sua capacidade de regular adequadamente o movimento, levando a sintomas característicos, incluindo tremores, rigidez muscular e movimentos lentos.
O objetivo final é pioneirar uma técnica que possa reparar a função motora dos pacientes e oferecer-lhes uma melhor qualidade de vida. Se o cérebro puder mais uma vez produzir níveis normais de dopamina, a doença de Parkinson pode ser retardada e a função motora restaurada.