パーキンソン病患者にドーパミン産生幹細胞を移植する画期的な臨床試験が開始

画期的な新たな試験で、医師はパーキンソン病のドーパミン産生を再起動させるため、実験室で培養した幹細胞を脳に移植している。USCケック医学部の研究者は、早期段階の臨床試験でドーパミン喪失に直接対処することを目指す新たなアプローチを試験しており、損傷した神経細胞を置き換え、ドーパミンを生成するように特別に設計された幹細胞を移植している。米国食品医薬品局（FDA）は、臨床試験である第1相REPLACE™にファストトラック指定を付与した。これは開発と審査プロセスを加速することを目的としている。

この治療は、誘導多能性幹細胞（iPSCs）として知られる、より新しいタイプの実験室作成幹細胞を使用する。胚性幹細胞とは異なり、iPSCsは皮膚や血液などの成人細胞を採取し、それらを多能性状態に再プログラムすることで作製される。この形態では、体内の多くの異なる種類の細胞へと発達することができる。研究者は、これらのiPSCsが確実にドーパミン産生脳細胞へと成熟し、脳のドーパミン産生を再起動させる最良の機会を提供すると考えている。

細胞を送達するために、神経外科医は頭蓋骨に小さな開口部を作り、脳に到達する。磁気共鳴画像法（MRI）をガイドとして使用し、運動を調整する責任を担う領域である基底核に幹細胞を慎重に配置する。手術後、参加者は12〜15ヶ月間密接に観察され、症状の変化を追跡し、ジスキネジア（過剰な運動）や感染症などの潜在的な副作用を監視する。研究者は最大5年間、患者を追跡し、その状態を監視する計画だ。

この多施設臨床試験には、中等度から中等度重度のパーキンソン病患者12人が含まれる。ケック医学部は、この研究に参加している米国内の3つの施設の1つである。幹細胞治療RNDP-001は、神経疾患の治療法開発に焦点を当てたバイオテクノロジー企業であるKenai Therapeuticsによって製造されている。

パーキンソン病は、時間の経過とともに徐々に悪化する長期的な神経疾患である。米国では100万人以上がこの疾患と共に生活しており、毎年約9万件の新規症例が診断されている。現在の薬物療法や治療法は症状を緩和できるが、疾患そのものを止めたり遅らせたりすることが証明された治療法はない。この状態は、脳内のドーパミンレベルの低下と密接に関連している。ドーパミンは運動制御に重要な役割を果たすだけでなく、記憶、気分、その他の重要な機能を支える化学伝達物質である。ドーパミン産生脳細胞が徐々に死滅するにつれて、脳は運動を適切に調節する能力を失い、振戦、筋硬直、動作緩慢などの特徴的な症状を引き起こす。

最終的な目標は、患者の運動機能を修復し、より良い生活の質を提供できる技術を開拓することだ。脳が再び正常なレベルのドーパミンを産生できるようになれば、パーキンソン病の進行が遅くなり、運動機能が回復する可能性がある。