파킨슨병 환자에 도파민 생성 줄기세포 이식하는 획기적 임상시험 시작

대담한 새로운 시험에서 의사들이 파킨슨병 환자의 뇌에 실험실에서 배양한 줄기세포를 이식해 도파민 생산을 재시작하고 있다. USC 켁 메디슨의 연구진은 조기 단계 임상시험에서 손상된 신경세포를 대체하고 도파민을 생성하도록 설계된 특수 공학 줄기세포를 이식해 도파민 손실을 직접 해결하려는 새로운 접근법을 시험 중이다. 미국 식품의약국(FDA)은 임상시험인 1상 REPLACE™에 패스트트랙 지정을 부여했으며, 이는 개발과 심사 과정을 가속화하기 위한 것이다.

이 치료는 유도만능줄기세포(iPSC)로 알려진 새로운 유형의 실험실 생성 줄기세포를 사용한다. 배아줄기세포와 달리 iPSC는 피부나 혈액과 같은 성인 세포를 채취해 다재다능한 상태로 재프로그래밍하여 만든다. 이 형태에서 이들은 몸의 다양한 종류의 세포로 발전할 수 있다. 연구진은 이러한 iPSC가 도파민 생성 뇌세포로 신뢰성 있게 성숙하고 뇌의 도파민 생산을 재시작할 최고의 기회를 제공할 수 있다고 믿는다.

세포를 전달하기 위해 신경외과 의사들은 두개골에 작은 구멍을 만들어 뇌에 접근한다. 자기공명영상(MRI)을 안내로 사용해 운동을 조정하는 역할을 하는 기저핵 영역에 줄기세포를 조심스럽게 배치한다. 수술 후 참가자들은 증상 변화를 추적하고 이상운동증(과도한 움직임)이나 감염을 포함한 잠재적 부작용을 관찰하기 위해 12-15개월간 면밀히 관찰된다. 연구진은 환자들을 최대 5년간 계속 추적하고 상태를 모니터링할 계획이다.

이 다기관 임상시험에는 중등도에서 중등도-중증 파킨슨병 환자 12명이 포함된다. 켁 메디슨은 미국 내 연구에 참여하는 세 곳의 기관 중 하나다. 줄기세포 치료제 RNDP-001은 신경계 장애 치료제 개발에 집중하는 생명공학 기업 Kenai Therapeutics가 생산한다.

파킨슨병은 시간이 지남에 따라 점진적으로 악화되는 만성 신경계 질환이다. 미국에서 100만 명 이상이 이 질환을 앓고 있으며, 매년 약 9만 건의 새로운 사례가 진단된다. 현재 약물과 치료법은 증상을 완화할 수 있지만, 질병 자체를 멈추거나 늦추는 것으로 입증된 치료법은 없다. 이 상태는 운동 조절뿐만 아니라 기억, 기분 및 기타 필수 기능을 지원하는 중요한 화학 전달 물질인 뇌의 도파민 수준 감소와 밀접하게 연관되어 있다. 도파민 생성 뇌세포가 점진적으로 사멸함에 따라 뇌는 운동을 적절히 조절하는 능력을 잃어, 떨림, 근육 강직 및 느린 동작을 포함한 특징적인 증상으로 이어진다.

궁극적인 목표는 환자의 운동 기능을 회복시키고 더 나은 삶의 질을 제공할 수 있는 기술을 개척하는 것이다. 뇌가 다시 정상 수준의 도파민을 생산할 수 있다면, 파킨슨병이 늦춰지고 운동 기능이 회복될 수 있다.