Des médecins implantent des cellules souches productrices de dopamine chez des patients atteints de Parkinson dans un essai révolutionnaire
Des médecins implantent des cellules souches cultivées en laboratoire dans le cerveau de patients atteints de la maladie de Parkinson dans un essai clinique révolutionnaire visant à restaurer la production de dopamine. La FDA a accordé à l'essai de phase 1 REPLACE une désignation de procédure accélérée, testant des cellules productrices de dopamine dérivées d'iPSC chez 12 patients atteints de Parkinson modéré à sévère. Les chercheurs suivront les participants pendant jusqu'à cinq ans pour évaluer la restauration de la fonction motrice et les effets secondaires potentiels.
Dans un nouvel essai audacieux, des médecins implantent des cellules souches cultivées en laboratoire dans le cerveau pour relancer la production de dopamine dans la maladie de Parkinson. Des chercheurs du Keck Medicine de l'USC testent une nouvelle approche qui vise à traiter directement la perte de dopamine dans un essai clinique de phase précoce, en implantant des cellules souches spécialement conçues pour remplacer les neurones endommagés et générer de la dopamine. La Food & Drug Administration américaine a accordé à l'essai clinique, Phase 1 REPLACE™, une désignation de procédure accélérée, destinée à accélérer le processus de développement et d'examen.
Le traitement utilise un type plus récent de cellules souches créées en laboratoire, connues sous le nom de cellules souches pluripotentes induites (iPSC). Contrairement aux cellules souches embryonnaires, les iPSC sont fabriquées en prélevant des cellules adultes, comme celles de la peau ou du sang, et en les reprogrammant pour les ramener à un état versatile. Sous cette forme, elles peuvent se développer en de nombreux types différents de cellules dans le corps. Les chercheurs pensent que ces iPSC peuvent se différencier de manière fiable en cellules cérébrales productrices de dopamine et offrir la meilleure chance de relancer la production de dopamine du cerveau.
Pour délivrer les cellules, les neurochirurgiens créent une petite ouverture dans le crâne pour atteindre le cerveau. En utilisant l'imagerie par résonance magnétique (IRM) pour guider l'intervention, ils placent soigneusement les cellules souches dans les ganglions de la base, la région responsable de la coordination des mouvements. Après l'opération, les participants sont étroitement observés pendant 12 à 15 mois pour suivre l'évolution des symptômes et surveiller les effets secondaires potentiels, y compris la dyskinésie—mouvements excessifs—ou l'infection. Les chercheurs prévoient de continuer à suivre les patients et à surveiller leur état pendant jusqu'à cinq ans.
L'essai clinique multisite comprend 12 personnes atteintes de la maladie de Parkinson modérée à modérément sévère. Keck Medicine est l'un des trois sites aux États-Unis participant à l'étude. La thérapie par cellules souches, connue sous le nom de RNDP-001, est produite par Kenai Therapeutics, une entreprise de biotechnologie spécialisée dans le développement de traitements pour les troubles neurologiques.
La maladie de Parkinson est une affection neurologique à long terme qui s'aggrave progressivement avec le temps. Plus d'un million de personnes aux États-Unis vivent avec ce trouble, et environ 90 000 nouveaux cas sont diagnostiqués chaque année. Les médicaments et thérapies actuels peuvent atténuer les symptômes, mais aucun traitement n'a prouvé qu'il pouvait arrêter ou ralentir la maladie elle-même. La condition est étroitement liée à une baisse des niveaux de dopamine dans le cerveau, un messager chimique qui joue un rôle essentiel dans le contrôle des mouvements, ainsi que dans le soutien de la mémoire, de l'humeur et d'autres fonctions essentielles. Au fur et à mesure que les cellules cérébrales productrices de dopamine meurent progressivement, le cerveau perd sa capacité à réguler correctement les mouvements, entraînant des symptômes caractéristiques, notamment des tremblements, une raideur musculaire et un ralentissement des mouvements.
L'objectif ultime est de mettre au point une technique capable de réparer la fonction motrice des patients et de leur offrir une meilleure qualité de vie. Si le cerveau peut à nouveau produire des niveaux normaux de dopamine, la maladie de Parkinson pourrait être ralentie et la fonction motrice restaurée.