Médicos implantan células madre productoras de dopamina en pacientes con Parkinson en ensayo pionero
Médicos están implantando células madre cultivadas en laboratorio en el cerebro de pacientes con Parkinson en un ensayo clínico pionero para restaurar la producción de dopamina. La FDA ha otorgado la designación de vía rápida al ensayo de Fase 1 REPLACE, que prueba células productoras de dopamina derivadas de iPSC en 12 pacientes con Parkinson moderado a severo. Los investigadores monitorearán a los participantes hasta por cinco años para evaluar la restauración de la función motora y posibles efectos secundarios.
En un nuevo y audaz ensayo, médicos están implantando células madre cultivadas en laboratorio en el cerebro para reiniciar la producción de dopamina en la enfermedad de Parkinson. Investigadores de Keck Medicine de USC están probando un nuevo enfoque que busca abordar directamente la pérdida de dopamina en un ensayo clínico de fase temprana, implantando células madre especialmente diseñadas para reemplazar neuronas dañadas y generar dopamina. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha otorgado al ensayo clínico, Fase 1 REPLACE™, la designación de vía rápida, destinada a acelerar el proceso de desarrollo y revisión.
El tratamiento utiliza un tipo más nuevo de células madre creadas en laboratorio conocidas como células madre pluripotentes inducidas (iPSC). A diferencia de las células madre embrionarias, las iPSC se fabrican tomando células adultas, como las de la piel o la sangre, y reprogramándolas de nuevo a un estado versátil. En esta forma, pueden desarrollarse en muchos tipos diferentes de células en el cuerpo. Los investigadores creen que estas iPSC pueden madurar de manera confiable en células cerebrales productoras de dopamina y ofrecer la mejor oportunidad de reactivar la producción de dopamina del cerebro.
Para administrar las células, los neurocirujanos crean una pequeña abertura en el cráneo para llegar al cerebro. Usando imágenes por resonancia magnética (MRI) como guía, colocan cuidadosamente las células madre en los ganglios basales, la región responsable de coordinar el movimiento. Después de la operación, los participantes son observados de cerca durante 12-15 meses para rastrear cambios en los síntomas y vigilar posibles efectos secundarios, incluida la discinesia—movimientos excesivos—o infección. Los investigadores planean continuar siguiendo a los pacientes y monitoreando su condición hasta por cinco años.
El ensayo clínico multisitio incluye a 12 personas con enfermedad de Parkinson moderada a moderadamente severa. Keck Medicine es uno de los tres sitios en los Estados Unidos que participan en el estudio. La terapia con células madre, conocida como RNDP-001, es producida por Kenai Therapeutics, una compañía de biotecnología enfocada en desarrollar tratamientos para trastornos neurológicos.
La enfermedad de Parkinson es una condición neurológica a largo plazo que empeora gradualmente con el tiempo. Más de un millón de personas en los Estados Unidos viven con el trastorno, y se diagnostican alrededor de 90,000 nuevos casos cada año. Los medicamentos y terapias actuales pueden aliviar los síntomas, pero ningún tratamiento ha demostrado detener o ralentizar la enfermedad en sí. La condición está estrechamente vinculada a una caída en los niveles de dopamina en el cerebro, un mensajero químico que juega un papel crítico en el control del movimiento, así como en el apoyo a la memoria, el estado de ánimo y otras funciones esenciales. A medida que las células cerebrales productoras de dopamina mueren progresivamente, el cerebro pierde su capacidad para regular adecuadamente el movimiento, lo que lleva a síntomas característicos que incluyen temblores, rigidez muscular y movimiento lento.
El objetivo final es pionear una técnica que pueda reparar la función motora de los pacientes y ofrecerles una mejor calidad de vida. Si el cerebro puede producir nuevamente niveles normales de dopamina, la enfermedad de Parkinson puede ralentizarse y restaurarse la función motora.