Empresas de Biotecnologia Avançam em Caminhos de BLA com Marcos Clínicos Importantes

Três empresas de biotecnologia estão progredindo em direção a potenciais submissões de Pedido de Licença de Biológicos (BLA) com marcos importantes de ensaios clínicos e revisões regulatórias em andamento. A Diamyd Medical completou o recrutamento de seu estudo pivotal de Fase 3 DIAGNODE-3 com uma leitura de eficácia interina prevista para 27 de março de 2026, enquanto a Capricor Therapeutics aguarda uma decisão da FDA sobre seu BLA com uma data-alvo de ação de 22 de agosto de 2026, e a Bicara Therapeutics se prepara para iniciar o estudo pivotal de Fase 3 de sua candidata principal.

O estudo de Fase 3 DIAGNODE-3 da Diamyd Medical randomizou 321 pacientes em 57 locais clínicos na Europa e nos Estados Unidos. A próxima análise interina avalia a preservação do peptídeo C desde a linha de base até o mês 15 em uma população de pacientes geneticamente definida que representa aproximadamente 40% dos indivíduos com diabetes tipo 1 na Europa e nos Estados Unidos. Se a análise interina demonstrar eficácia estatisticamente significativa, os resultados podem apoiar interações regulatórias adicionais com a FDA em relação ao potencial caminho de BLA nos Estados Unidos. O estudo continua com acompanhamento de todos os participantes em direção à leitura completa do estudo esperada no terceiro trimestre de 2027, destinada a apoiar um potencial BLA para aprovação completa.

A empresa recentemente celebrou acordos de financiamento de capital direcionado com novos investidores especialistas do setor dos EUA, levantando aproximadamente US$ 25 milhões antes dos custos de transação. Além disso, os warrants recém-emitidos podem fornecer US$ 100 milhões adicionais se exercidos integralmente. Juntamente com os warrants existentes, isso estabelece uma capacidade total de financiamento potencial de cerca de US$ 160 milhões. Para o trimestre encerrado em 28 de fevereiro de 2026, a Diamyd Medical reportou vendas líquidas de MSEK 0,3 e um resultado líquido de MSEK -111,7, com caixa e investimentos de curto prazo de MSEK 190,7.

A Capricor Therapeutics reportou uma perda de lucro por ação (EPS) não-GAAP de US$ 0,62 no quarto trimestre de 2025, ficando abaixo das estimativas dos analistas de uma perda de US$ 0,55. A empresa reportou receita zero no trimestre. O Pedido de Licença de Biológicos para sua candidata principal deramiocel (CAP-1002) para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne está atualmente sob revisão pela FDA, com uma data-alvo de ação da Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) definida para 22 de agosto de 2026. O estudo pivotal HOPE-3 de Fase 3 da empresa para deramiocel atingiu seus endpoints primários e secundários, fornecendo a base clínica para a submissão do BLA.

Para o ano completo de 2026, os analistas estão projetando receita de US$ 106,5 milhões e um EPS de -US$ 1,57 para a Capricor. Para o próximo primeiro trimestre de 2026, as estimativas apontam para receita de US$ 0,0 milhão e um EPS de -US$ 0,48.

A Bicara Therapeutics, que completou sua oferta pública inicial em setembro de 2024 levantando aproximadamente US$ 362 milhões, está desenvolvendo anticorpos bifuncionais para oncologia. A candidata principal da empresa, ficerafusp alfa, é um anticorpo bifuncional que tem como alvo EGFR e TGF-β atualmente em ensaios clínicos de Fase 1/2 para carcinoma de células escamosas de cabeça e pescoço. Em 2024, a FDA concedeu a Designação de Terapia Inovadora (Breakthrough Therapy Designation) à ficerafusp alfa com base em promissores índices de resposta tumoral. Eventos-chave a serem observados em 2025 incluem o início do estudo pivotal de Fase 3 para ficerafusp alfa, com o sucesso nesses ensaios sendo essencial para que a empresa avance em direção a um BLA. A empresa reportou reservas de caixa suficientes para financiar operações até 2026.