퍼쉐론 테라퓨틱스, VISTA 억제제 HMBD-002 2상 전략 발표

퍼쉐론 테라퓨틱스 리미티드는 선도 면역항암제 자산인 HMBD-002에 대한 야심찬 로드맵을 제시했다. 회사는 1상 완료를 넘어 경영진이 2026년 가치를 정의할 것으로 기대하는 2상 프로그램으로 나아가고 있다. 회사는 HMBD-002를 VISTA를 표적으로 하는 잠재적 차세대 면역 체크포인트 억제제로 포지셔닝하고 있다. VISTA는 상대적으로 덜 탐구된 체크포인트로, 다른 회사들이 약물 개발에 어려움을 겪어왔다.

2025년 12월 31일 기준으로 약 900만 달러의 시가총액과 약 450만 달러의 현금을 보유한 퍼쉐론은 효율적으로 운영되고 있다. 회사는 기업 가치가 대부분 HMBD-002의 인수 비용을 반영하며, 향후 임상 데이터에는 거의 가치를 부여하지 않는다고 주장한다.

퍼쉐론의 논리는 VISTA(V-domain immunoglobulin suppressor of T-cell activation)가 기존 치료법의 한계를 극복할 수 있는 보완적 체크포인트를 나타낸다는 것이다. 회사는 VISTA가 다양한 종양 유형에서 광범위하게 발현되며, 높은 VISTA 발현이 특정 상황에서 더 나쁜 예후와 PD-1 억제에 대한 저항성과 상관관계가 있다고 지적한다. 이러한 생물학적 특성은 HMBD-002를 펨브롤리주맙과 병용하는 전략과 단독요법으로서의 활성을 탐구하는 전략의 기반이 된다.

여러 회사들이 이전에 VISTA 표적 항체를 개발하려 시도했지만, 대부분의 프로그램은 초기 개발 단계에서 중단됐으며 독성이 핵심 문제였다. HMBD-002는 대부분의 이전 VISTA 항체에서 사용된 IgG1 형식이 아닌 IgG4 스캐폴드에 기반을 두고 있다. IgG1 항체는 항체의존성 세포독성(ADCC)을 활성화할 수 있어 사이토카인 방출 및 기타 면역매개 독성을 유발할 가능성이 있다. 반면 HMBD-002는 VISTA 양성 세포를 반드시 고갈시키지 않고 VISTA 신호 전달을 차단하도록 설계돼 심각한 면역관련 독성 위험을 줄일 수 있다.

FDA의 개방형 IND(신약임상시험계획) 하에 미국에서 진행된 1상 연구는 단독요법과 펨브롤리주맙 병용요법 코호트에 걸쳐 진행성 암 환자 48명을 등록했다. 회사는 두 상황 모두에서 유리한 안전성 프로파일을 보고했다. 초기 단계 종양학 임상시험은 효능을 입증할 수 있는 통계적 검정력이 부족하지만, 퍼쉐론은 심하게 사전 치료를 받았음에도 종양 축소나 장기간의 안정 질환을 달성한 여러 환자를 강조한다. 제시된 데이터셋에는 전이성 삼중음성 유방암, 비소세포폐암, 두경부 편평세포암 환자들이 포함됐다. 일부 환자는 53주 동안 치료를 받은 환자를 포함해 장기간 치료를 계속했다.

퍼쉐론의 다음 단계는 2026년에 시작될 것으로 예상되는 적응형 다중군 2상 임상시험이다. 완전히 별도의 연구를 진행하는 대신, 회사는 모듈식 플랫폼 구조를 계획하고 있다. 각 "군"은 정의된 종양 유형에서 독립적인 연구와 유사하지만 인프라와 감독을 공유한다. 각 군은 초기 유망 신호가 나타나면 무작위 대조군 형식으로 확장될 수 있기 전에, 개방형 탐색 단계에서 약 20~30명의 환자를 초기에 등록할 수 있다.