Nivolumab-Ipilimumab 병용 요법, 간세포암 환자 임상 이득은 뚜렷하나 비용 효과성은 미흡
nivolumab과 ipilimumab 병용 요법이 절제 불가능한 간세포암 환자의 생존율을 높이는 것으로 입증되었으나, 현재 가격은 미국의 비용 효과성 문턱을 넘어서고 있어 투여 간격 연장이나 가격 인하가 필요한 상황이다.
학술지 Cancer에 게재된 새로운 비용 효과성 연구에 따르면, nivolumab과 ipilimumab의 병용 요법은 절제 불가능한 간세포암(HCC)의 1차 치료에서 유의미한 생존 이점을 보여주었음에도 불구하고, 현재 가격으로는 미국 의료 비용 지급자 관점에서 비용 효과적이지 않은 것으로 나타났다.
이번 분석을 위한 임상적 유효성 데이터는 이전에 치료받은 적이 없는 절제 불가능한 간세포암 환자 668명을 대상으로 nivolumab + ipilimumab 병용 요법과 티로신 키나아제 억제제(TKI)인 lenvatinib 또는 sorafenib을 비교 평가한 임상 3상 CheckMate 9DW 시험(NCT04039607)에서 도출되었다. 이 연구의 긍정적인 결과는 2025년 4월 규제 당국의 승인을 뒷받침한 바 있다.
분석 결과, nivolumab + ipilimumab 병용 요법은 TKI 요법에 비해 0.66 질 보정 수명(QALY)의 증분 이득을 생성했으나, 여기에는 13만 2,652달러의 추가 비용이 소요되어 QALY당 점증적 비용 효과비(ICER)는 20만 409달러로 나타났다. 이는 미국의 표준 지불 의사(WTP) 임계치인 QALY당 10만 달러 및 15만 달러를 대폭 상회하는 수치로, 이 병용 요법이 미국 보건의료 시스템에서 정기적으로 사용되기에는 재정적 지속 가능성이 낮음을 시사한다.
확률론적 민감도 분석에서도 현재 시장 가격에서 이 요법이 비용 효과적일 확률은 4.6~20 %에 불과한 것으로 나타났다. 면역항암제의 높은 가격과 장기간의 nivolumab 유지 요법이 불리한 ICER의 주요 원인으로 지목되었다.
연구진은 이 요법이 비용 효과성 기준을 충족할 수 있는 조건을 확인하기 위해 시나리오 분석을 실시했다. 주목할 만한 전략 중 하나는 nivolumab의 유지 요법 투여 간격을 4주에서 8주로 연장하는 것이었는데, 이 경우 ICER은 QALY당 8만 2,202달러로 감소하여 10만 달러 임계치 이내로 들어오게 된다. 또한 면역항암제의 가격을 적정 수준으로 인하하는 것도 비용 효과성 달성 가능성을 실질적으로 높이는 방법으로 제시되었다.
지급자 관점에서 볼 때, 이 요법이 기존의 비용 효과성 임계치를 충족하지 못한다는 점은 의약품 목록 등재, 환급 제한 및 사전 승인 요건 등에서 중요한 문제를 제기한다. 가치 중심의 종양학 환경이 확산됨에 따라, 임상적으로 유리하더라도 지불 의사 임계치를 초과하는 치료법은 보급이 지연되거나 접근이 제한될 위험이 있다.
환자 차원에서도 고가 요법은 재정적 독성(financial toxicity)을 유발하여 치료 순응도 저하, 삶의 질 감소 및 전반적인 치료 결과 악화로 이어질 수 있다. 보험에 가입된 환자라도 높은 자기 부담금이나 공동 보험제 하에서 상당한 본인 부담금을 경험할 수 있으며, 이는 사회경제적으로 취약한 계층의 치료 접근성 격차를 심화시킬 수 있다.
연구 저자들은 "nivolumab + ipilimumab 병용 요법이 미국 의료 비용 지급자 관점에서 절제 불가능한 간세포암의 1차 치료제로서 비용 효과적일 가능성은 낮지만, 투여 간격 연장이나 가격 인하를 통해 경제적 타당성을 확보할 수 있을 것"이라고 결론지었다.