바이오텍 기업들, 핵심 임상 마일스톤으로 BLA 승인 경로 진전

세 개의 생명공학 기업들이 핵심 임상시험 마일스톤과 규제 심사가 진행 중인 바이오의약품 허가 신청(BLA) 제출을 향해 진전하고 있다. Diamyd Medical은 2026년 3월 27일 중간 효능 결과를 기대하며 핵심 3상 시험 DIAGNODE-3의 환자 모집을 완료했고, Capricor Therapeutics는 2026년 8월 22일 목표 조치일로 FDA의 BLA 결정을 기다리며, Bicara Therapeutics는 선도 후보물질의 3상 핵심 연구 시작을 준비 중이다.

Diamyd Medical의 3상 시험 DIAGNODE-3은 유럽과 미국의 57개 임상 현장에서 321명의 환자를 무작위 배정했다. 다가오는 중간 분석은 유럽과 미국의 제1형 당뇨병 환자 중 약 40%를 대표하는 유전적으로 정의된 환자 집단에서 기준선부터 15개월까지의 C-펩타이드 보존을 평가한다. 중간 분석이 통계적으로 유의한 효능을 입증한다면, 결과는 미국 내 잠재적 BLA 승인 경로에 관한 FDA와의 추가 규제 상호작용을 지원할 수 있다. 이 시험은 2027년 3분기에 예상되는 전체 연구 결과를 향해 모든 참가자의 추적 관찰을 계속하며, 이는 잠재적 BLA를 위한 완전 승인을 지원하기 위한 것이다.

이 회사는 최근 새로운 미국 섹터 전문 투자자들과 지시 주식 자금 조달 계약을 체결하여 거래 비용 전 약 2,500만 달러를 조달했다. 또한 새로 발행된 워런트는 완전 행사 시 추가로 1억 달러를 제공할 수 있다. 기존 워런트와 함께 이는 총 약 1억 6천만 달러의 잠재적 자금 조달 능력을 확립한다. 2026년 2월 28일로 끝나는 분기에 Diamyd Medical은 순매출 30만 스웨덴 크로나와 순손실 1억 1,170만 스웨덴 크로나를 보고했으며, 현금 및 단기 투자는 1억 9,070만 스웨덴 크로나였다.

Capricor Therapeutics는 2025년 4분기 비-GAAP 주당 순이익 손실 0.62달러를 보고했으며, 이는 0.55달러 손실이라는 애널리스트 예상치를 놓쳤다. 이 회사는 해당 분기 매출이 없었다고 보고했다. 듀센형 근이영양증 치료를 위한 선도 후보물질 데라미오셀(CAP-1002)의 바이오의약품 허가 신청은 현재 FDA 심사 중이며, 처방의약품 사용자 요금법 목표 조치일은 2026년 8월 22일로 설정되었다. 이 회사의 데라미오셀을 위한 핵심 HOPE-3 3상 시험은 1차 및 2차 종료점을 달성하여 BLA 제출을 위한 임상적 기초를 제공했다.

2026년 전체 연도에 대해 애널리스트들은 Capricor의 매출 1억 650만 달러와 주당 순이익 -1.57달러를 예측하고 있다. 다가오는 2026년 1분기에 대해 예상치는 매출 0달러와 주당 순이익 -0.48달러를 가리킨다.

2024년 9월 약 3억 6,200만 달러를 조달하며 초기 공모를 완료한 Bicara Therapeutics는 항암 치료를 위한 이중 기능 항체를 개발 중이다. 이 회사의 선도 후보물질 피세라푸스 알파는 두경부 편평세포암종을 위한 1/2상 임상시험 중인 EGFR과 TGF-β를 표적으로 하는 이중 기능 항체다. 2024년 FDA는 유망한 종양 반응률을 바탕으로 피세라푸스 알파에 돌파 치료제 지정을 부여했다. 2025년에 주목해야 할 주요 이벤트에는 피세라푸스 알파의 3상 핵심 연구 시작이 포함되며, 이러한 시험의 성공은 회사가 BLA를 향해 나아가기 위해 필수적이다. 이 회사는 2026년까지 운영을 지원할 충분한 현금 보유액을 보고했다.