AviadoBio, CNS 유전자 치료제 위해 Apertura의 TfR1 CapX 라이선스 취득

AviadoBio Ltd.와 유전자 의약품 전달을 위한 차세대 AAV 캡시드를 개발하는 생명공학 기업인 Apertura Gene Therapy는 Apertura의 TfR1 CapX™에 대한 라이선스 계약을 발표했다. TfR1 CapX™는 인간 트랜스페린 수용체 1(hTfR1)을 표적하고 혈액뇌장벽을 통과하며 뇌와 척수에 광범위하게 분포하도록 설계된 새로운 정맥 주입 방식 AAV 캡시드다. 이번 계약에 따라 AviadoBio는 TfR1 CapX를 활용해 알츠하이머병 및 기타 타우병증을 위한 조사 단계의 전임상 유전자 치료제인 AVB-406을 포함한 자체 독점 vMiX™ RNAi 플랫폼 기반 유전자 의약품 파이프라인 개발을 추진할 예정이다.

TfR1 CapX는 AviadoBio와 여러 연구 그룹이 독립적으로 수행한 전임상 시험에서 뇌와 척수 전반에 걸쳐 뉴런과 성상교세포(astrocyte)의 광범위한 형질도입(transduction)을 입증했다. AviadoBio의 vMiX 플랫폼은 AAV로 전달되는 RNA 간섭을 통해 표적 유전자의 지속적인 침묵(gene silencing)을 가능하게 하며, 단회 투여 후 질병 유발 유전자 발현을 평생 동안 감소시킬 수 있는 잠재력을 지닌다. 이 플랫폼은 하나 또는 여러 유전자를 표적할 수 있는 능력을 포함한 유연한 치료 접근법을 지원하기 위해 설계되었다.

AviadoBio는 2026년 5월 11일부터 15일까지 보스턴에서 열리는 미국 유전자·세포 치료 학회(American Society of Gene & Cell Therapy, ASGCT) 연례 학술대회에서 AVB-406에 관한 세 편의 구연 발표를 할 예정이다. 이 발표들은 TfR1 CapX를 활용해 진행 중인 개발 프로그램의 전임상, 중개(translational) 및 제조 데이터를 강조할 것이다.

Apertura는 MIT와 하버드의 Broad Institute 과학자들과 함께 ASGCT 제29회 연례 학술대회에서 TfR1 CapX 관련 진전 사항을 발표할 예정이다. Apertura가 발표하는 데이터에 따르면 TfR1 CapX는 임상적으로 관련된 규모로 제조할 수 있어 치료제를 환자에게 제공하는 데 있어 가장 큰 병목 현상 중 하나를 줄이는 데 도움이 된다. Apertura는 또한 새로운 AAV 캡시드의 전임상 평가를 위한 다양한 동물 모델의 유용성에 대해 발표하며, 임상 전환을 보다 정확하게 예측하려면 인간과 더 유사한 모델이 중요하다는 점을 강조할 것이다. 또한 학술 연구자에게 무료 접근과 실용적인 개발 플레이북을 제공하는 Open Aperture 프로그램을 통해 TfR1 CapX에 대한 접근성을 확대하고 있는 방법을 공유할 예정이다.

Broad Institute 과학자들의 연구실에서 나온 발표들은 뇌 내 프리온 단백질 수치를 낮추기 위해 설계된 후성유전적 침묵 및 염기 편집 전략과 중화항체를 회피하는 데 도움이 되는 캡시드 엔지니어링의 진전을 포함해 다양한 치료 접근법에 걸친 TfR1 CapX의 다재다능함을 강조할 것이다. 이를 통해 유전자 치료제가 더 넓은 환자 집단에 도달할 수 있을 잠재력이 있다.

Apertura Gene Therapy는 희귀 소아 질환을 위한 유전자 치료제 개발을 위해 Advanced Research Projects Agency for Health(ARPA-H) THRIVE 프로그램에서 자금을 지원받기 위해 선정된 컨소시엄에 참여한다고 발표했다. 회사는 Finding Hope for Frizzle에 새로운 AAV 캡시드를 라이선스하여 FRRS1L 질환을 위한 유전자 치료제를 발전시키는 조직의 작업을 지원할 예정이다.