AviadoBio获得Apertura TfR1 CapX许可，用于中枢神经系统基因治疗
AviadoBio已获得Apertura的TfR1 CapX外壳蛋白许可，用于中枢神经系统基因疗法，包括针对阿尔茨海默病的AVB-406。ASGCT 2026上的报告将突出临床规模生产和广泛的脑与脊髓递送。
AviadoBio Ltd.与Apertura Gene Therapy（一家开发用于递送基因药物的下一代AAV外壳蛋白的生物技术公司）宣布达成一项许可协议，涉及Apertura的TfR1 CapX™——一种新型静脉注射AAV外壳蛋白，旨在靶向人转铁蛋白受体1（hTfR1）、穿越血脑屏障，并实现向大脑和脊髓的广泛分布。根据协议，AviadoBio将利用TfR1 CapX推动其基于AviadoBio专有vMiX™ RNAi平台构建的基因药物管线开发，包括AVB-406——一种用于阿尔茨海默病及其他tau蛋白病的临床前阶段在研基因疗法。
TfR1 CapX已被证明可在整个大脑和脊髓中广泛转导神经元和星形胶质细胞，这一点已由AviadoBio及多个独立团队进行的临床前测试所证实。AviadoBio的vMiX平台旨在通过AAV递送的RNA干扰实现靶向、持久的基因沉默，单次给药后有可能终身降低致病基因的表达。该平台旨在支持灵活的治疗方法，包括靶向一个或多个基因的能力。
AviadoBio将在2026年5月11日至15日于波士顿举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上，就AVB-406进行三场口头报告。这些报告将重点展示该项目的临床前、转化和制造数据，该项目在持续开发中将利用TfR1 CapX。
Apertura将与麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所（Broad Institute of MIT and Harvard）的科学家一起，在第29届ASGCT年会上展示与TfR1 CapX相关的进展。Apertura展示的数据表明，TfR1 CapX能够以临床相关规模进行生产，有助于减少将疗法带给患者过程中的最大瓶颈之一。Apertura还将介绍不同动物模型在新型AAV外壳蛋白临床前评估中的价值，强调更接近人类的模型对于更准确预测临床转化至关重要。该公司将分享如何通过其Open Aperture计划扩大TfR1 CapX的可及性，该计划为学术研究人员提供免费获取渠道和实用的开发指南。
布罗德研究所科学家实验室的报告将突出TfR1 CapX在多种治疗方法中的多功能性，包括旨在降低大脑中朊病毒蛋白水平的表观遗传沉默和碱基编辑策略，以及有助于逃避中和抗体的外壳蛋白工程进展，这可能使基因疗法惠及更广泛的患者群体。
Apertura Gene Therapy还宣布参与一个入选获得美国卫生高级研究计划局（ARPA-H）THRIVE项目资助的联盟，以开发针对罕见儿童疾病的基因疗法。该公司将向Finding Hope for Frizzle许可一种新型AAV外壳蛋白，以支持该组织推进FRRS1L疾病基因疗法的工作。