AviadoBio obtiene la licencia de TfR1 CapX de Apertura para terapias génicas del SNC

AviadoBio Ltd. y Apertura Gene Therapy, una empresa de biotecnología que desarrolla cápsides AAV de próxima generación para administrar medicamentos genéticos, anunciaron un acuerdo de licencia para la TfR1 CapX™ de Apertura, una novedosa cápside AAV administrada por vía intravenosa diseñada para dirigirse al receptor 1 de transferrina humano (hTfR1), cruzar la barrera hematoencefálica y permitir una amplia distribución en el cerebro y la médula espinal. Según el acuerdo, AviadoBio aprovechará la TfR1 CapX para impulsar el desarrollo de su cartera de medicamentos genéticos basados en la plataforma patentada vMiX™ de ARNi de AviadoBio, incluida AVB-406, una terapia génica en investigación, en fase preclínica, para la enfermedad de Alzheimer y otras taupatías.

La TfR1 CapX ha demostrado una transducción generalizada de neuronas y astrocitos en todo el cerebro y la médula espinal, como lo han mostrado las pruebas preclínicas realizadas por AviadoBio y de forma independiente por varios grupos. La plataforma vMiX de AviadoBio está diseñada para permitir un silenciamiento génico dirigido y duradero mediante interferencia de ARN administrada por AAV, con el potencial de reducir de por vida la expresión de genes causantes de enfermedades tras una única administración. La plataforma está pensada para respaldar enfoques terapéuticos flexibles, incluida la capacidad de dirigirse a uno o varios genes.

AviadoBio presentará tres presentaciones orales sobre AVB-406 en la Reunión Anual de la Sociedad Estadounidense de Terapia Génica y Celular (ASGCT, por sus siglas en inglés), que se celebrará del 11 al 15 de mayo de 2026 en Boston. Las presentaciones destacarán los datos preclínicos, traslacionales y de fabricación del programa, que aprovechará la TfR1 CapX como parte de su desarrollo en curso.

Apertura, junto con científicos del Instituto Broad del MIT y Harvard, también presentará avances relacionados con la TfR1 CapX en la 29.ª Reunión Anual de la ASGCT. Los datos presentados por Apertura muestran que la TfR1 CapX puede fabricarse a escala clínicamente relevante, lo que ayuda a reducir uno de los mayores cuellos de botella para llevar terapias a los pacientes. Apertura también presentará la utilidad de diferentes modelos animales para la evaluación preclínica de nuevas cápsides AAV, enfatizando que los modelos más relevantes para humanos son fundamentales para predecir con mayor precisión la traslación clínica. La compañía compartirá cómo está ampliando el acceso a la TfR1 CapX a través de su programa Open Aperture, que ofrece a los investigadores académicos acceso gratuito y una guía práctica de desarrollo.

Las presentaciones de los laboratorios de científicos del Instituto Broad destacarán la versatilidad de la TfR1 CapX en distintos enfoques terapéuticos, incluidos el silenciamiento epigenético y las estrategias de edición de bases diseñadas para reducir los niveles de proteína priónica en el cerebro, así como los avances en la ingeniería de cápsides que ayudan a evadir los anticuerpos neutralizantes, lo que podría permitir que las terapias génicas lleguen a una población de pacientes más amplia.

Apertura Gene Therapy también ha anunciado su participación en un consorcio seleccionado para recibir financiación del programa THRIVE de la Agencia de Proyectos de Investigación Avanzada para la Salud (ARPA-H, por sus siglas en inglés) para desarrollar terapias génicas para enfermedades pediátricas raras. La compañía licenciará una nueva cápside AAV a Finding Hope for Frizzle para respaldar el trabajo de esa organización en el avance de una terapia génica para la enfermedad FRRS1L.