AviadoBio lizenziert Aperturas TfR1 CapX für ZNS-Gentherapien

AviadoBio Ltd. und Apertura Gene Therapy, ein Biotechnologieunternehmen, das AAV-Kapside der nächsten Generation für die Verabreichung genetischer Medikamente entwickelt, gaben eine Lizenzvereinbarung für Aperturas TfR1 CapX™ bekannt, ein neuartiges, intravenös verabreichtes AAV-Kapsid, das darauf ausgelegt ist, den humanen Transferrinrezeptor 1 (hTfR1) zu binden, die Blut-Hirn-Schranke zu überwinden und eine breite Verteilung im Gehirn und Rückenmark zu ermöglichen. Im Rahmen der Vereinbarung wird AviadoBio TfR1 CapX nutzen, um die Entwicklung seiner Pipeline genetischer Medikamente voranzutreiben, die auf der proprietären vMiX™-RNAi-Plattform von AviadoBio basiert, einschließlich AVB-406, einer experimentellen, präklinischen Gentherapie für die Alzheimer-Krankheit und andere Tauopathien.

TfR1 CapX hat eine weit verbreitete Transduktion von Neuronen und Astrozyten im gesamten Gehirn und Rückenmark gezeigt, wie in präklinischen Tests von AviadoBio und unabhängig von mehreren Gruppen belegt wurde. Die vMiX-Plattform von AviadoBio ist darauf ausgelegt, ein gezieltes, dauerhaftes Gen-Silencing mittels AAV-vermittelter RNA-Interferenz zu ermöglichen, mit dem Potenzial einer lebenslangen Reduktion der krankheitsverursachenden Genexpression nach einer einzigen Verabreichung. Die Plattform soll flexible therapeutische Ansätze unterstützen, einschließlich der Möglichkeit, ein oder mehrere Gene zu adressieren.

AviadoBio wird drei mündliche Präsentationen zu AVB-406 auf der Jahrestagung der American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) vom 11. bis 15. Mai 2026 in Boston halten. Die Präsentationen werden präklinische, translationale und Herstellungsdaten aus dem Programm hervorheben, das TfR1 CapX im Rahmen seiner laufenden Entwicklung nutzen wird.

Apertura wird zusammen mit Wissenschaftlern des Broad Institute of MIT and Harvard auf der 29. Jahrestagung der ASGCT ebenfalls Fortschritte im Zusammenhang mit TfR1 CapX präsentieren. Die von Apertura präsentierten Daten zeigen, dass TfR1 CapX in klinisch relevantem Maßstab hergestellt werden kann, was dazu beiträgt, einen der größten Engpässe bei der Bereitstellung von Therapien für Patienten zu verringern. Apertura wird auch den Nutzen verschiedener Tiermodelle für die präklinische Bewertung neuartiger AAV-Kapside vorstellen und betonen, dass humanrelevantere Modelle entscheidend sind, um die klinische Translation genauer vorherzusagen. Das Unternehmen wird erläutern, wie es den Zugang zu TfR1 CapX durch sein Open-Aperture-Programm erweitert, das akademischen Forschern kostenlosen Zugang und ein praktisches Entwicklungs-Handbuch bietet.

Präsentationen aus den Laboren von Wissenschaftlern des Broad Institute werden die Vielseitigkeit von TfR1 CapX über therapeutische Ansätze hinweg hervorheben, darunter epigenetisches Silencing und Basen-Editing-Strategien zur Reduktion des Prionproteinspiegels im Gehirn sowie Fortschritte beim Kapsid-Engineering, die helfen, neutralisierende Antikörper zu umgehen und Gentherapien möglicherweise einer breiteren Patientenpopulation zugänglich zu machen.

Apertura Gene Therapy hat außerdem seine Teilnahme an einem Konsortium bekannt gegeben, das für die Förderung durch das Advanced Research Projects Agency for Health (ARPA-H) THRIVE-Programm ausgewählt wurde, um Gentherapien für seltene Kinderkrankheiten zu entwickeln. Das Unternehmen wird eine neuartige AAV-Kapsid an Finding Hope for Frizzle lizenzieren, um die Arbeit der Organisation zur Förderung einer Gentherapie für die FRRS1L-Krankheit zu unterstützen.