AviadoBio、CNS遺伝子治療向けにApertura社のTfR1 CapXをライセンス導入

AviadoBio Ltd.と、次世代AAVカプシドを開発するバイオテクノロジー企業であるApertura Gene Therapyは、ヒトトランスフェリン受容体1（hTfR1）を標的とし、血液脳関門を通過して脳と脊髄に広く分布するように設計された、新規の静脈内投与型AAVカプシドであるApertura社のTfR1 CapX™に関するライセンス契約を発表した。本契約に基づき、AviadoBioは、AviadoBio独自のvMiX™ RNAiプラットフォームを基盤とする遺伝子治療薬パイプラインの開発を推進するためにTfR1 CapXを活用する。これには、アルツハイマー病およびその他のタウオパチーを適応とする治験段階（前臨床）の遺伝子治療AVB-406が含まれる。

TfR1 CapXは、AviadoBioおよび複数のグループが独自に実施した前臨床試験において、脳と脊髄全体のニューロンとアストロサイトに広範に形質導入することが実証されている。AviadoBioのvMiXプラットフォームは、AAV送達によるRNA干渉を用いて、標的を絞った持続的な遺伝子サイレンシングを可能にするよう設計されており、1回の投与で疾患原因遺伝子の発現を生涯にわたって低下させる可能性を秘めている。このプラットフォームは、1つまたは複数の遺伝子を標的とする能力など、柔軟な治療アプローチをサポートすることを意図している。

AviadoBioは、2026年5月11日から15日までボストンで開催される米国遺伝子細胞治療学会（ASGCT）年次総会において、AVB-406に関する3つの口頭発表を行う予定である。発表では、本プログラムの前臨床、トランスレーショナル、および製造に関するデータが強調される。本プログラムは、進行中の開発の一環としてTfR1 CapXを活用する。

Aperturaは、MITおよびハーバード大学のBroad Instituteの科学者らとともに、第29回ASGCT年次総会においてTfR1 CapXに関連する進歩を発表する予定である。Aperturaが発表するデータによると、TfR1 CapXは臨床関連スケールで製造可能であり、治療薬を患者に届ける上での最大のボトルネックの1つを軽減するのに役立つ。Aperturaはまた、新規AAVカプシドの前臨床評価におけるさまざまな動物モデルの有用性についても発表し、臨床翻訳をより正確に予測するためには、よりヒトに関連性の高いモデルが重要であることを強調する。同社は、アカデミック研究者に無料アクセスと実用的な開発プレイブックを提供するOpen Apertureプログラムを通じて、TfR1 CapXへのアクセスをどのように拡大しているかを共有する。

Broad Instituteの科学者らの研究室からの発表では、脳内のプリオンタンパク質レベルを低下させるように設計されたエピジェネティックサイレンシングおよび塩基編集戦略や、中和抗体を回避するのに役立つカプシド工学の進歩など、さまざまな治療アプローチにわたるTfR1 CapXの多用途性が強調される。これにより、遺伝子治療がより広範な患者集団に届く可能性がある。

Apertura Gene Therapyはまた、希少小児疾患に対する遺伝子治療を開発するために、Advanced Research Projects Agency for Health（ARPA-H）THRIVEプログラムから資金提供を受けるために選ばれたコンソーシアムへの参加を発表した。同社は、FRRS1L疾患の遺伝子治療を推進する組織の取り組みを支援するため、Finding Hope for Frizzleに新規AAVカプシドをライセンス供与する。