AviadoBio obtient une licence pour le TfR1 CapX d'Apertura dans les thérapies géniques du SNC

AviadoBio Ltd. et Apertura Gene Therapy, une société de biotechnologie développant des capsides d'AAV de nouvelle génération pour l'administration de médicaments génétiques, ont annoncé un accord de licence pour le TfR1 CapX™ d'Apertura, une capside d'AAV administrée par voie intraveineuse, conçue pour cibler le récepteur humain de la transferrine 1 (hTfR1), franchir la barrière hémato-encéphalique et permettre une distribution étendue dans le cerveau et la moelle épinière. Selon les termes de l'accord, AviadoBio utilisera le TfR1 CapX pour soutenir le développement de son portefeuille de médicaments génétiques fondé sur sa plateforme exclusive vMiX™ d'ARN interférent, notamment AVB-406, une thérapie génique expérimentale de stade préclinique pour la maladie d'Alzheimer et d'autres tauopathies.

Le TfR1 CapX a démontré une transduction généralisée des neurones et des astrocytes dans tout le cerveau et la moelle épinière, comme l'ont montré les essais précliniques menés par AviadoBio et, indépendamment, par plusieurs groupes. La plateforme vMiX d'AviadoBio est conçue pour permettre une extinction génique ciblée et durable à l'aide d'ARN interférent délivré par AAV, avec le potentiel d'une réduction à vie de l'expression de gènes pathogènes après une seule administration. La plateforme est destinée à soutenir des approches thérapeutiques flexibles, notamment la capacité de cibler un ou plusieurs gènes.

AviadoBio présentera trois communications orales sur AVB-406 lors de la réunion annuelle de l'American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT), qui se tiendra du 11 au 15 mai 2026 à Boston. Les présentations mettront en lumière les données précliniques, translationnelles et de fabrication du programme, qui utilisera le TfR1 CapX dans le cadre de son développement en cours.

Apertura, avec des scientifiques du Broad Institute du MIT et de Harvard, présentera également des avancées liées au TfR1 CapX lors de la 29e réunion annuelle de l'ASGCT. Les données présentées par Apertura montrent que le TfR1 CapX peut être fabriqué à une échelle cliniquement pertinente, contribuant ainsi à réduire l'un des plus grands goulots d'étranglement dans l'acheminement des thérapies aux patients. Apertura présentera également l'utilité de différents modèles animaux pour l'évaluation préclinique de nouvelles capsides d'AAV, en soulignant que des modèles plus pertinents pour l'humain sont essentiels pour prédire plus précisément la traduction clinique. La société expliquera comment elle élargit l'accès au TfR1 CapX grâce à son programme Open Aperture, qui offre aux chercheurs académiques un accès gratuit et un manuel de développement pratique.

Les présentations des laboratoires de scientifiques du Broad Institute mettront en évidence la polyvalence du TfR1 CapX dans différentes approches thérapeutiques, notamment les stratégies de silençage épigénétique et d'édition de bases conçues pour réduire les niveaux de protéine prion dans le cerveau, ainsi que les progrès dans l'ingénierie des capsides pour contourner les anticorps neutralisants, ce qui pourrait permettre aux thérapies géniques d'atteindre une population de patients plus large.

Apertura Gene Therapy a également annoncé sa participation à un consortium sélectionné pour recevoir un financement du programme THRIVE de l'Advanced Research Projects Agency for Health (ARPA-H) afin de développer des thérapies géniques pour des maladies rares de l'enfant. La société accordera une licence pour une nouvelle capside d'AAV à Finding Hope for Frizzle afin de soutenir les travaux de cette organisation pour faire progresser une thérapie génique contre la maladie liée au gène FRRS1L.