AviadoBio licencia o TfR1 CapX da Apertura para terapias gênicas do SNC

A AviadoBio Ltd. e a Apertura Gene Therapy, uma empresa de biotecnologia que desenvolve capsídeos de AAV de próxima geração para a entrega de medicamentos genéticos, anunciaram um acordo de licenciamento para o TfR1 CapX™ da Apertura, um novo capsídeo de AAV administrado por via intravenosa, projetado para atingir o receptor humano de transferrina 1 (hTfR1), atravessar a barreira hematoencefálica e permitir ampla distribuição ao cérebro e à medula espinhal. De acordo com o acordo, a AviadoBio utilizará o TfR1 CapX para impulsionar o desenvolvimento de seu pipeline de medicamentos genéticos construído sobre a plataforma proprietária vMiX™ de RNAi da AviadoBio, incluindo o AVB-406, uma terapia gênica em fase pré-clínica, investigacional, para a doença de Alzheimer e outras tauopatias.

O TfR1 CapX demonstrou transdução generalizada de neurônios e astrócitos em todo o cérebro e medula espinhal, conforme mostrado em testes pré-clínicos conduzidos pela AviadoBio e, de forma independente, por diversos grupos. A plataforma vMiX da AviadoBio é projetada para permitir silenciamento gênico direcionado e duradouro usando interferência por RNA mediada por AAV, com potencial para redução vitalícia da expressão de genes causadores de doenças após uma única administração. A plataforma visa apoiar abordagens terapêuticas flexíveis, incluindo a capacidade de atingir um ou múltiplos genes.

A AviadoBio apresentará três apresentações orais sobre o AVB-406 na Reunião Anual da Sociedade Americana de Terapia Gênica e Celular (ASGCT), que ocorrerá de 11 a 15 de maio de 2026, em Boston. As apresentações destacarão dados pré-clínicos, translacionais e de fabricação do programa, que utilizará o TfR1 CapX como parte de seu desenvolvimento contínuo.

A Apertura, juntamente com cientistas do Broad Institute do MIT e de Harvard, também apresentará avanços relacionados ao TfR1 CapX no 29º Encontro Anual da ASGCT. Os dados apresentados pela Apertura mostram que o TfR1 CapX pode ser fabricado em escala clinicamente relevante, ajudando a reduzir um dos maiores gargalos para levar terapias aos pacientes. A Apertura também apresentará dados sobre a utilidade de diferentes modelos animais para a avaliação pré-clínica de novos capsídeos de AAV, enfatizando que modelos mais relevantes para humanos são essenciais para prever com mais precisão a tradução clínica. A empresa compartilhará como está expandindo o acesso ao TfR1 CapX por meio de seu programa Open Aperture, que oferece acesso gratuito a pesquisadores acadêmicos e um guia prático de desenvolvimento.

Apresentações dos laboratórios de cientistas do Broad Institute destacarão a versatilidade do TfR1 CapX em diferentes abordagens terapêuticas, incluindo silenciamento epigenético e estratégias de edição de bases projetadas para reduzir os níveis da proteína priônica no cérebro, além de avanços na engenharia de capsídeos que ajudam a evadir anticorpos neutralizantes, potencialmente permitindo que terapias gênicas alcancem uma população mais ampla de pacientes.

A Apertura Gene Therapy também anunciou sua participação em um consórcio selecionado para receber financiamento do programa THRIVE da Advanced Research Projects Agency for Health (ARPA-H), com o objetivo de desenvolver terapias gênicas para doenças raras da infância. A empresa licenciará um novo capsídeo de AAV para a Finding Hope for Frizzle, a fim de apoiar o trabalho da organização na promoção de uma terapia gênica para a doença FRRS1L.