Rocket Pharmaceuticals、2026年3月の投資家向けカンファレンスで発表へ

Rocket Pharmaceuticals, Inc.（NASDAQ: RCKT）は、同社がそれぞれボストンおよびマイアミで開催されるTD Cowen 46th Annual Health Care ConferenceとLeerink Partners Global Healthcare Conferenceに参加することを発表した。

最高経営責任者（CEO）がファイアサイドチャットに登壇し、経営陣は各カンファレンスで投資家とのミーティングを実施する。TD Cowen 46th Annual Health Care Conferenceは、2026年3月2日11:10（米東部時間）に予定されている。Leerink Partners Global Healthcare Conferenceは、2026年3月10日9:20（米東部時間）に予定されている。

プレゼンテーションのウェブキャストは、同社ウェブサイトの「Investors」セクションで視聴可能となる。

Rocket Pharmaceuticals, Inc.は、複雑かつ希少な疾患の根本原因を是正することを目的に設計された治験段階の遺伝子治療（investigational genetic therapies）の持続可能なパイプラインを推進する、統合型の後期段階バイオテクノロジー企業である。

Rocketのアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを用いた心血管領域のポートフォリオには、心肥大を来すことにより心不全を引き起こす壊滅的な疾患であるダノン病（Danon Disease）を対象とした後期段階の臨床プログラムと、心室性不整脈および心臓突然死を引き起こす生命を脅かす心不全疾患であるPKP2-不整脈原性心筋症（ACM）を対象とした初期段階の臨床プログラムが含まれる。さらにRocketは、心室拡大を引き起こす心不全の病態であるBAG3関連拡張型心筋症（DCM）に対するAAVベースの遺伝子治療について、INDクリアランスを取得している。

Rocketのレンチウイルス（LV）ベクターを用いた血液領域のポートフォリオは、白血球接着不全症I型（LAD-I：Leukocyte Adhesion Deficiency-I）に対する後期段階プログラム、治療が困難で骨髄不全（BMF）や潜在的ながんにつながる遺伝性疾患であるファンコニ貧血（FA：Fanconi Anemia）に対する後期段階プログラム、ならびに赤血球破壊の亢進と軽度から生命を脅かす貧血を来す単一遺伝子性の赤血球疾患であるピルビン酸キナーゼ欠損症（PKD：Pyruvate Kinase Deficiency）に対する後期段階プログラムで構成されている。