バイオテックQ2 2026：REGENXBIOが試験主要評価項目を達成、Compass NDAは順調、Pumaがガイダンスを引き上げ
バイオテック企業の2026年第2四半期決算が発表された。REGENXBIOのデュシェンヌ型筋ジストロフィー試験は主要評価項目を達成し、Compass PathwaysのCOMP360 NDA申請は第4四半期に順調に進み、PumaはNERLYNX需要により通期ガイダンスを引き上げ、Evotecは2026年見通しを下方修正した。
複数のバイオ医薬品企業が2026年第2四半期の業績と事業進捗を発表した。REGENXBIOは、第III相AFFINITY DUCHENNE試験が主要評価項目を達成したと発表し、Compass PathwaysはCOMP360のローリングNDA申請を進め、Puma BiotechnologyはNERLYNX需要増加に伴い2026年通期の売上高・純利益ガイダンスを引き上げ、Evotecは通期見通しを下方修正した。
REGENXBIOは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象とする遺伝子治療薬RGX-202の第III相AFFINITY DUCHENNE試験が、高い統計的有意性（p<0.0001）で主要評価項目を達成したと報告した。RGX-202の確認試験は、2026年6月に予定より前倒しで患者登録を完了した。同社は、迅速承認（accelerated approval）経路に基づき、2026年第3四半期にBLA申請を開始する予定であり、2027年下半期の承認取得可能性を支持するものだ。滲出型（wet）加齢黄斑変性を対象とした主要試験ATMOSPHEREおよびASCENTのトップラインデータは2026年第4四半期に得られる見込みで、2027年に世界各国での規制申請が予定されている。またREGENXBIOは、ハンター症候群に対するRGX-121の今後の進め方について、7月に開催された実りのあるFDAタイプA会議で再確認し、2026年第3四半期の再提出が順調に進んでいる。同社は2026年7月に、糖尿病網膜症を対象とした第IIb/III相NAAVIGATE試験における最初の患者への投与に伴いAbbVieから受け取った1億ドルのマイルストーン支払いと、公募増資による純手取り額約1億800万ドルを含め、2億ドル超を受け取った。2026年第2四半期末のプロフォーマ現金、現金同等物および有価証券は3億1000万ドル超となり、予想キャッシュ・ランウェイは2027年第4四半期まで延長された。
Compass Pathwaysは、治療抵抗性うつ病を対象としたCOMP360サイロシビンの2つの陽性第3相試験のデータが、迅速な効果発現と少なくとも6ヶ月間の持続的なベネフィットを示したと報告した。現在ローリングNDA申請が進行中であり、最終申請は第4四半期に完了する見込みで、2027年上半期に商業上市が見込まれている。同社は第2四半期末時点で4億3300万ドルの現金を保有しており、上市後も2028年まで十分な資金を確保している。COMP360は、FDAから画期的治療薬（Breakthrough Therapy）指定を、英国ではTRDに対する革新的ライセンス・アクセス経路（Innovative Licensing and Access Pathway）指定を受けている。
Puma Biotechnologyは2026年第2四半期の業績を発表し、NERLYNXの需要増加に基づき2026年の売上高および純利益ガイダンスを引き上げた。2026年第3四半期について、同社は純製品売上高5400万～5600万ドル、ロイヤルティ収入200万～300万ドル、総売上高5600万～5900万ドル、純利益200万～350万ドルを見込んでいると発表した。2026年通期については、新しいガイダンスとして、純製品売上高2億200万～2億600万ドル、ロイヤルティ収入1900万～2200万ドル、総売上高2億2200万～2億2900万ドル、純利益1600万～1900万ドルとしている。NERLYNXは、早期HER2過剰発現/増幅乳癌の成人患者における術後補助療法の延長（extended adjuvant treatment）として2017年に米国FDAの承認を取得し、2020年2月には進行性または転移性HER2陽性乳癌に対するカペシタビンとの併用で承認された。また、2018年には欧州委員会から販売承認を取得している。
Evotecは、2026年第2四半期および上半期の速報値（監査前）を発表し、2026年上半期のグループ売上高は約3億10万ユーロ、調整後グループEBITDAは約マイナス4270万ユーロとなった。同社は2026年通期見通しを更新し、グループ売上高を約5億7000万～6億1000万ユーロ（CERでは5億9500万～6億3500万ユーロ）、調整後グループEBITDAを約マイナス7000万～1億500万ユーロ（CERではマイナス6000万～9000万ユーロ）と予想している。これは、従来の売上高7億～7億8000万ユーロ、調整後EBITDA 0～4000万ユーロというガイダンスから引き下げられた。売上高の差の約40%は既存パートナーシップにおけるフェーズとマイルストーンスケジュールの見直しにより2027年に繰り越され、約45%は交渉中の戦略的パートナーシップの遅延により2026年第4四半期以降にずれ込み、約15%は売上の収益変換が予想を下回ったことによる。戦略的パートナーシップを除くD&PDの純売上高は、2026年上半期に前年同期比約28%増加し、Just – Evotec Biologicsは高い稼働率と顧客基盤の拡大から引き続き恩恵を受けている。同社は、2027年末までに年間ランレートベースで7500万ユーロのコスト削減を達成するという既に発表した目標の一環として、2026年に約20～30%のコスト削減を実現する見込みである。