生物科技Q2 2026：REGENXBIO试验达主要终点，Compass NDA按计划推进，Puma上调指引
生物科技公司公布了2026年第二季度业绩：REGENXBIO的杜氏肌营养不良试验达到主要终点，Compass Pathways的COMP360新药申请按计划于第四季度提交，Puma因NERLYNX需求上调全年业绩指引，Evotec下调2026年展望。
多家生物制药公司公布了2026年第二季度财务业绩和运营进展。其中，REGENXBIO宣布其III期AFFINITY DUCHENNE试验达到主要终点；Compass Pathways推进COMP360的滚动新药申请（NDA）提交；Puma Biotechnology因NERLYNX需求增加上调2026年全年收入和净利润指引；Evotec则下调了全年展望。
REGENXBIO报告称，其用于治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法RGX-202的III期AFFINITY DUCHENNE试验以高度统计学显著性（p<0.0001）达到主要终点。RGX-202的确证性研究已于2026年6月提前完成入组。公司计划于2026年第三季度通过加速审批路径启动BLA（生物制剂许可申请）提交，有望于2027年下半年获得批准。关键性视网膜下湿性AMD研究ATMOSPHERE和ASCENT的顶线数据预计于2026年第四季度公布，全球监管提交预计于2027年进行。此外，REGENXBIO在7月富有成效的A类会议上与FDA重新确认了Hunter综合征疗法RGX-121的推进路径，重新提交按计划于2026年第三季度进行。公司于2026年7月收到超过2亿美元，其中包括来自AbbVie的1亿美元里程碑付款，该付款与糖尿病视网膜病变IIb/III期NAAVIGATE研究首例患者给药相关，以及约1.08亿美元的包销公开发行净收益。按备考基准计算，2026年第二季度末的现金、现金等价物和有价证券超过3.1亿美元，预计现金跑道可延长至2027年第四季度。
Compass Pathways报告称，COMP360裸盖菇素治疗难治性抑郁症的两项阳性III期试验数据显示，该药物起效迅速，且获益至少持续6个月。滚动NDA提交正在进行中，最终提交预计于第四季度完成，商业上市预计于2027年上半年实现。公司第二季度末现金头寸为4.33亿美元，可确保资金覆盖上市后并延续至2028年。COMP360已获得FDA的突破性疗法认定，以及英国针对难治性抑郁症（TRD）的创新许可与准入路径认定。
Puma Biotechnology公布了2026年第二季度财务业绩，并根据NERLYNX需求的增加上调了2026年收入和净利润指引。公司预计2026年第三季度产品净收入为5400万–5600万美元，特许权使用费收入为200万–300万美元，总收入为5600万–5900万美元，净利润为200万–350万美元。2026年全年新指引为：产品净收入2.02亿–2.06亿美元，特许权使用费收入1900万–2200万美元，总收入2.22亿–2.29亿美元，净利润1600万–1900万美元。NERLYNX于2017年获美国FDA批准，用于早期HER2过表达/扩增乳腺癌成人患者的延长辅助治疗；2020年2月又获批联合卡培他滨治疗晚期或转移性HER2阳性乳腺癌。该药于2018年获欧洲委员会授予上市许可。
Evotec公布了2026年第二季度和上半年的初步未经审计业绩，2026年上半年集团收入约为3.001亿欧元，调整后集团EBITDA约为-4270万欧元。公司更新了2026年全年展望，目前预计集团收入约为5.7亿至6.1亿欧元（按固定汇率计算为5.95亿至6.35亿欧元），调整后集团EBITDA约为-7000万至-1.05亿欧元（按固定汇率计算为-6000万至-9000万欧元），而此前指引为收入7亿至7.8亿欧元，调整后EBITDA为0至4000万欧元。收入差异中约40%因现有合作伙伴关系的分期和里程碑时间表修订而转移至2027年，约45%因谈判中的战略合作伙伴关系延迟而转移至2026年第四季度之后，约15%归因于销售额转化为收入的比率低于预期。2026年上半年，D&PD除战略合作伙伴关系外的净销售额同比增长约28%，Just – Evotec Biologics持续受益于高产能利用率和客户群扩大。公司仍按计划在2026年实现约20%-30%的成本节约，这是其此前宣布的到2027年底实现7500万欧元年化成本节约目标的一部分。