Korsana Biosciences、アルツハイマー病の次世代治療薬開発に向け1億7,500万ドルを調達しステルスから登場

Korsana Biosciencesは、神経変性疾患による負担の軽減を目的とした新規治療法の探索・開発に注力するバイオテクノロジー企業で、ヘルスケア投資家のシンジケートから1億7,500万ドルの資金を確保し、ステルスからの登場を発表した。同社は2024年にFairmountおよびVenrock Healthcare Capital Partnersからの2,500万ドルのシード投資で設立された。2025年9月には、Wellington ManagementとTCGXが共同主導する1億5,000万ドルの非公開Series A資金調達をクローズし、J.P. Morgan Life Sciences Private Capital、Janus Henderson Investors、Sanofi Ventures、Foresite Capitalなどが参加した。

この資本は、神経変性疾患を標的とするベスト・イン・クラスとなり得る治療薬の開発を支えることを目的としており、当初はアルツハイマー病に注力する。アルツハイマー病は未充足の医療ニーズが非常に大きく、かつ増加しており、米国の患者数は2050年までに約1,300万人へ倍増すると予測されている。アルツハイマー病に対する疾患修飾療法として承認されているのは2剤のみで、いずれも安全性警告を伴い、有効性は限定的で、ケアの負担も大きい。

Korsanaのリード候補であるKRSA-028は、アルツハイマー病治療を目的としてアミロイドβを標的とする次世代のシャトル化モノクローナル抗体である。Paragon Therapeuticsとの提携により見いだされたKRSA-028は、同社独自のTherapeutic Targetingプラットフォームである**THETA™**を活用しており、臨床的に検証されたトランスフェリン受容体とFcエンジニアリングを組み込んでいる。このアプローチは、血液脳関門（blood-brain barrier）を介した薬剤送達を改善し、従来のトランスフェリン受容体ベース技術に伴う制約に対処することを狙いとしている。

本治療は、プラークに富むアミロイドβの形態に選択的に結合し、プラーク除去を高めつつ、アミロイド関連画像異常（amyloid-related imaging abnormalities）や、第一世代治療で問題となってきたその他の有害事象のリスクを低減するよう設計されている。会社によれば、KRSA-028はアミロイドプラーク除去の増強、アミロイド関連画像異常および血液学的有害事象の発生率低下、さらに利便性とアドヒアランス向上を目的とした低容量の皮下投与経路の実現に向けて設計されている。頻回の静脈内投与（点滴）と厳格なモニタリングを要することが多い市販のアミロイド標的療法とは異なり、KRSA-028は低容量の皮下注射として開発が進められており、患者および介護者にとって治療の運用負担を軽減することが意図されている。

血液脳関門を通過させることは、中枢神経系疾患の治療法開発において歴史的に最も大きな障壁の一つであり、多くの生物学的製剤は脳組織で十分な濃度に達しない。Korsanaは、自社のアプローチが、臨床的に検証されたトランスフェリン受容体生物学と、Fcエンジニアリングと呼ばれる治療用抗体改変技術を組み合わせ、脳内移行性を高めるものだとしている。

同社の資金調達により、主要な臨床マイルストーンまでの資金的余裕を確保しつつ、2028年までの事業運営を賄える見込みだ。同社は2027年初頭までに初回ヒト投与（first-in-human）の臨床試験開始を計画している。これには、健常ボランティアから得られる薬物動態（pharmacokinetics）、中枢神経系への移行（central nervous system penetration）および安全性データ（2027年半ばに見込み）に加え、アルツハイマー病患者におけるアミロイドプラーク除去を示す初期の概念実証（proof-of-concept）データ（2027年末までに見込み）が含まれる。

Korsanaはまた、重要な未充足ニーズを有する、詳細非開示の神経変性疾患に向けたTHETA対応プログラムも追加で推進している。アルツハイマー病にとどまらず、他の神経変性疾患を対象とする候補を含むより広範なパイプラインを構築しているが、具体的な標的は明らかにされていない。

Korsanaは、Jonathan Violin, Ph.D.を社長兼最高経営責任者（President and Chief Executive Officer）に任命した。Violinは2020年から2023年までViridian Therapeuticsの創業CEOを務めたほか、後にAstria Therapeuticsへ統合されたDianthus TherapeuticsおよびQuellis Biosciencesでも創業CEOを務めた。2023年以降はFairmountでベンチャー・パートナーを務めている。

マサチューセッツ州ウォルサムに拠点を置く同社は、ベンチャー・クリエイターであるParagon Therapeuticsのポートフォリオからステルスを解除して登場した6社目のバイオテクノロジー企業となる。Fairmountが2021年に設立し、マサチューセッツ州ウォルサムを拠点とするParagon Therapeuticsは、自社で開発したアセットに基づき、Korsanaを含む7社を立ち上げている。