Korsana Biosciences携1.75亿美元融资亮相,开发新一代阿尔茨海默病疗法
Korsana Biosciences结束隐身运营,获得共计1.75亿美元融资,用于推进其阿尔茨海默病候选药物KRSA-028。该药物为利用THETA™平台实现血脑屏障穿透的“穿梭”单克隆抗体,旨在提高清除淀粉样斑块的同时降低不良事件风险,并以低剂量体积皮下注射提升用药便利性。
Korsana Biosciences是一家专注于发现并开发创新疗法、以减轻神经退行性疾病负担的生物技术公司。该公司宣布结束隐身运营(stealth)模式,获得医疗健康投资者财团共计1.75亿美元融资。公司于2024年成立,最初获得Fairmount和Venrock Healthcare Capital Partners提供的2,500万美元种子轮投资。2025年9月,Korsana完成1.5亿美元A轮私人融资,由Wellington Management和TCGX共同领投,J.P. Morgan Life Sciences Private Capital、Janus Henderson Investors、Sanofi Ventures、Foresite Capital等参投。
这笔资金旨在支持公司开发有望成为同类最佳(best-in-class)的神经退行性疾病治疗药物,初期重点聚焦阿尔茨海默病。阿尔茨海默病代表着巨大且不断增长的未满足医疗需求,美国患者人数预计到2050年将翻倍至约1,300万人。目前仅有2款疾病修饰疗法获批用于治疗阿尔茨海默病,但两者均带有安全性警示,疗效仅属有限,并对照护带来较高负担。
Korsana的首个管线候选药物KRSA-028是一款用于治疗阿尔茨海默病、靶向淀粉样β(amyloid beta)的下一代“穿梭”(shuttled)单克隆抗体。KRSA-028与Paragon Therapeutics合作发现,利用公司专有的治疗靶向平台THETA™,该平台整合了经临床验证的转铁蛋白受体以及Fc工程(Fc engineering)设计。该策略旨在改善药物跨越血脑屏障的递送,并解决早期基于转铁蛋白受体技术所面临的局限。
该疗法可选择性结合在斑块中富集的淀粉样β形式,设计目标是在提高斑块清除的同时,降低淀粉样相关影像异常(amyloid-related imaging abnormalities)及其他不良事件的风险——这些问题曾使第一代疗法的开发与应用更为复杂。公司表示,KRSA-028通过工程化设计以提高淀粉样斑块清除、降低淀粉样相关影像异常及血液学不良事件发生率,并实现低剂量体积的皮下注射给药,从而提升便利性与依从性。不同于当前已上市的靶向淀粉样蛋白疗法通常需要频繁静脉输注并进行密集监测,KRSA-028正被开发为低剂量体积的皮下注射,旨在简化患者及照护者的治疗安排。
长期以来,跨越血脑屏障一直是中枢神经系统疾病疗法研发中最重要的障碍之一,因为许多生物制剂难以在脑组织内达到足够浓度。公司称,其方法将经临床验证的转铁蛋白受体生物学与一种名为Fc工程的治疗性抗体改造技术相结合,以增强脑内渗透。
预计这轮融资将为公司运营提供资金支持直至2028年,覆盖关键临床里程碑。公司计划在2027年初启动首次人体(first-in-human)临床研究。其中包括预计于2027年中期获得的健康志愿者药代动力学(pharmacokinetics)、中枢神经系统渗透性以及安全性数据;以及预计在2027年底获得的阿尔茨海默病患者初步概念验证(proof-of-concept)数据,用于证明淀粉样斑块清除。
Korsana还在推进更多由THETA赋能的项目,针对尚未披露的、存在显著未满足需求的神经退行性疾病。除阿尔茨海默病外,Korsana正在构建更广泛的候选药物管线,瞄准其他神经退行性疾病,但具体靶点仍未公开。
Korsana已任命Jonathan Violin, Ph.D.为总裁兼首席执行官。Violin此前于2020年至2023年担任Viridian Therapeutics创始CEO,同时也是Dianthus Therapeutics与Quellis Biosciences的创始CEO;后者随后并入Astria Therapeutics。自2023年以来,他一直担任Fairmount的风险投资合伙人(venture partner)。
这家总部位于马萨诸塞州沃尔瑟姆(Waltham)的公司,是风险创造机构Paragon Therapeutics孵化体系中第6家走出隐身模式的生物技术公司。Paragon Therapeutics由Fairmount于2021年创立,同样位于马萨诸塞州沃尔瑟姆。迄今,Paragon Therapeutics已基于其开发的资产推出7家公司,其中包括Korsana。