HNSCC臨床試験の失敗原因、スポンサー判断と患者リクルートが主要因と判明
692件のマッチングHNSCC試験を対象とした後方視的研究により、スポンサー主導の判断とリクルート不良が早期中止の主要因であることが明らかとなった。また、登録数、資金源、試験フェーズ、処置または手術の組み入れが失敗に関連する因子として特定された。
**頭頸部扁平上皮癌（HNSCC）**患者を対象とした治療法を評価する臨床試験は、戦略的判断またはリクルート不良により早期に中止されることが多いことが、JAMA Otolaryngology–Head & Neck Surgeryに掲載された後方視的研究の結果から明らかとなった。解析対象となった692件のマッチング試験のうち、346件が失敗し、346件が完了しており、スポンサー主導の判断が失敗の29.5％、リクルート不良が26.0％を占めていた。
この横断的症例対照研究では、ClinicalTrials.govを介して2000年1月1日から2024年12月31日までに実施されたHNSCC患者を対象とした介入臨床試験を特定した。失敗研究は中止または撤回ステータスとなったものと定義され、失敗試験は試験フェーズに基づく1：1最近傍傾向スコア法により完了試験対照群とマッチングされた。
戦略的判断は第1相試験の失敗の最も一般的な理由であり、111件中47件（42.3％）を占めた。リクルート不良は第2相試験（190件中57件、30.0％）、第3相試験（41件中9件、22.0％）、および第4相試験（4件中4件、100％）の失敗の最も一般的な理由であった。
後方視的研究のさらなるデータから、試験失敗の最も一般的な理由は治療タイプによって中程度に異なることが示された。戦略的判断は免疫療法試験（84件中46件、54.8％）および標的療法試験（62件中17件、27.4％）の失敗の最も一般的な理由であり、リクルート不良はその他の研究の失敗で最も頻繁に挙げられた理由であった。
多変量ロジスティック回帰分析の結果から、HNSCCにおける早期試験失敗を予測するいくつかの独立因子が特定された。対数変換後の登録数増加は試験中止および撤回に対して保護効果を示し、オッズ比0.36（95％信頼区間0.30～0.42）であった。産業界資金による試験は政府資金による試験と比較して中止リスクが高く、オッズ比2.84（95％信頼区間1.16～7.17）であった。試験フェーズの進行ごとに中止のオッズは増加し（オッズ比1.81、95％信頼区間1.35～2.45）、処置または手術の組み入れは失敗の予測因子であった（オッズ比1.98、95％信頼区間1.12～3.54）。
研究著者らは、非政府資金源からの資金提供ならびに薬剤、デバイス、生物学的製剤／ワクチン、または放射線の組み入れは試験中止に対して保護的であったが、95％信頼区間の幅が広いため正確な推定はできなかったと指摘した。研究チームは、HNSCC試験の失敗を改善するために、リクルート計画の更新、データモニタリング手法の改善、適応的試験デザイン、およびその他の介入を採用すべきであると述べている。