CAR-T療法が市場を牽引、細胞治療市場が2035年に140億ドル規模へ拡大

世界の細胞治療市場は著しい成長を遂げており、CAR-T細胞療法が最大の市場シェアを占め、新たな研究では抗老化タンパク質プラットフォームが進展している。細胞治療製造市場は、現在年の71.7億ドルから2035年までに140.1億ドルへ成長すると推定され、予測期間中の年間平均成長率は7.7%となる。

より広範な細胞・遺伝子治療セクターは、104億ドルから2035年までに450億ドル以上へ急増すると予測され、現在では40以上のFDA承認製品が市場に出回っている。世界の細胞治療市場は2026年に82億ドルを超えた。研究者らは多様な疾患適応症を標的とする1,000以上の細胞・遺伝子治療候補を探索しており、約45の細胞ベース治療がすでに各国の規制当局から承認を得ている。

現在年において、CAR-T細胞療法セグメントは最大の市場シェア（約65%）を保持しており、これは輸液回数が少ない短期治療レジメンによるものだ。世界のCAR-T細胞療法市場規模は2024年に48億ドルに達し、2025-2033年の予測期間中に年間平均成長率16.3%で成長し、2033年までに204億ドルに達すると予想される。自然キラー細胞療法や遺伝子改変細胞療法を含む他の細胞療法セグメントは、予測期間全体を通じてより高い年間平均成長率16.15%を経験すると見込まれている。

最近の規制上の進展としては、FDAが2025年12月、Bristol Myers SquibbのBreyanzi（lisocabtagene maraleucel）を、少なくとも2回の事前治療後の再発/難治性辺縁帯リンパ腫の成人患者に対して承認した。これはCD19指向CAR-T療法であり、このリンパ腫サブタイプでは初のCAR-T承認となった。FDA当局者はまた、初期のCAR-T承認において単群試験よりもエビデンスを強化するため、生存エンドポイントを伴う無作為化臨床試験を支持するガイダンスを発表した。

日本の当局は2026年1月、リンパ腫と白血病を標的とする輸入および国内のCD19標的CAR-T療法の承認と保険償還を加速し、血液がん症例の増加の中でより広範なアクセスを支援した。日本の大学病院やがんセンターでは、診断率の上昇と高度な血液治療のためのインフラにより導入が拡大した。

研究面では、Avaí Bioが最近、合弁パートナーのAustrianovaとともに重要な初期段階のマイルストーンを発表した：α-Klothoタンパク質を過剰発現する遺伝子改変細胞のマスター細胞バンク作成を開始した。MCBは、単一の遺伝子工学的細胞を採取し、それを数千万の同一コピーにクローニングするプロセスであり、標準化されたGMP準拠の細胞出発材料バンクを作成する。MCBにバンクされた細胞は、Austrianovaの独自技術であるCell-in-a-Box®カプセル化技術と組み合わせて使用される。この技術は治療細胞を生体適合性シェル内に保護し、免疫拒絶を引き起こすことなく連続的なタンパク質分泌を可能にする。

Vertex Pharmaceuticalsは大規模な実例を示した。同社の遺伝子編集細胞療法Casgevy（CRISPR Therapeuticsと共同開発）は、世界初の承認済みCRISPRベース治療となり、鎌状赤血球症と輸血依存性βサラセミアで利用可能となった。Vertexは2026年前半に5-11歳年齢層の規制申請を提出する予定だ。CRISPR Therapeuticsは、そのin vivo遺伝子編集療法CTX310が、単回静脈内投与後にANGPTL3で平均73%、トリグリセリドで55%、LDLコレステロールで49%の減少を達成したという第1相データを報告した。

細胞・遺伝子治療の製造は、厳密に制御された無汚染環境で行われる複雑なプロセスであり、T細胞や幹細胞を含む免疫細胞の単離、改変、増殖など、複数の重要な段階を含む。企業は細胞取り扱い・処理装置の強化、補助材料と細胞計数技術の改善、現在の物流上の課題への対応に注力している。強い需要にもかかわらず、細胞治療製造セクターは熟練労働者の不足、規制遵守の問題、高度な施設とインフラの不十分さなど、複数の課題に直面している。